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Targeted epigenetic downregulation of osteopontin as a potential therapy for Duchenne muscular dystrophy

骨桥蛋白的靶向表观遗传下调作为杜氏肌营养不良症的潜在治疗方法

批准号：

400463

负责人：

Wong Nicole

金额：

$0.36万

依托单位：

Hospital for Sick Children (Toronto)

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Studentship Programs

财政年份：

2019

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2019-01-01 至 2019-05-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=400463&lang=en

关键词：

Crispr/Cas9 Disease Modifier Duchenne Muscular Dystrophy

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Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most common fatal genetic disorder diagnosed in childhood, affecting 1 in 3,500 live male births. There is currently no curative treatment, with management of symptoms, including progressive muscle wasting and card

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