Developing retinal gene augmentation therapy for Zellweger Spectrum Disorder

开发针对齐薇格谱系障碍的视网膜基因增强疗法

基本信息

项目摘要

Zellweger Spectrum Disorder (ZSD) is commonly caused by mutations in the PEX1 gene, resulting in peroxisome dysfunction. Visual impairment is a major untreatable handicap for ZSD patients, and alleviating this burden would enable improved communication, l
Zellweger光谱障碍(ZSD)通常是由PEX1基因突变引起的,导致过氧化物酶体功能障碍。L说,视力障碍是ZSD患者无法治愈的主要障碍,减轻这一负担将有助于改善沟通

项目成果

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