iPS細胞による革新的神経・筋共培養システムを用いた運動ニューロン疾患の病態解析

1) 神経・筋シナプス機能評価システムによる定量法の開発:神経・筋において470nmの青色光で神経を刺激することにより増加した細胞外電位が、アセチルコリン受容体の阻害剤で抑制されたため、神経・筋シナプス機能を評価できるシステムの構築に成功している。このシステムにおいて、より簡便にシナプス機能を定量評価するための新規ソフトウェアを開発している。2) 球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者iPS細胞におけるトランスクリプトーム解析:これまでの解析により、SBMA患者iPS細胞由来神経・筋において、 表現型の一部を捉えることに成功した。そこで、得られた表現型に関与する病態関連因子を同定するため、トランスクリプトーム解析を行った。その結果、病態に寄与する可能性があるいくつかの分子をピックアップすることができた。3) 候補分子の影響評価:ピックアップした候補分子のiPS細胞由来運動ニューロンへの影響を評価した。インセルアナライザーを用いてスクリーニングを行った結果、候補分子がSBMAの表現型に関与し得る可能性が示唆された。

1) 神経・筋シナプス機能評価システムによる定量法の開発:神経・筋において470nmの青色光で神経を刺激することにより増加した細胞外電位が、アセチルコリン受容体の阻害剤で抑制されたため、神経・筋シナプス機能を評価できるシステムの構築に成功している。このシステムにおいて、より簡便にシナプス機能を定量評価するための新規ソフトウェアを開発している。2) 球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者iPS細胞におけるトランスクリプトーム解析:これまでの解析により、SBMA患者iPS細胞由来神経・筋において、 表現型の一部を捉えることに成功した。そこで、得られた表現型に関与する病態関連因子を同定するため、トランスクリプトーム解析を行った。その結果、病態に寄与する可能性があるいくつかの分子をピックアップすることができた。3) 候補分子の影響評価:ピックアップした候補分子のiPS細胞由来運動ニューロンへの影響を評価した。インセルアナライザーを用いてスクリーニングを行った結果、候補分子がSBMAの表現型に関与し得る可能性が示唆された。