Exploratory reseach of global development pathways of new drugs and optimization in local populations

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2022年度は本研究の目的（新薬開発のグローバル化とローカルレベルでの有効性・安全性の関係の探索）達成に向けて、次のとおりの研究成果を得た。第一に、新薬の中でも近年特別なモードとして位置づけられている細胞治療製品及び遺伝子治療製品（CGT製品）の開発についてグローバル及び日本での開発状況を調査し、開発に係る直接の規制が開発トレンドとどのように関係するかを分析した。日本のCGT製品開発は、関連法規整備後に他国と比べて著しく増加していることが、医薬品開発規模の大きい14カ国を対象にした2000-2021年の開発データベースに基づく分析で明らかになった。一方同時期に、化学合成品やタンパク質製品では有意な増加は見られなかった。以上の結果が、法規制整備の帰結か、逆の因果の反映か（他国より日本の細胞製品開発が活発だから法整備されたのか）をさらに検討する必要があるとともに、上市されたCGT製品群の承認に際してのエビデンスレベルのばらつきがローカルの規制（の厳しさ）と関係していることから、CGT製品については通常の医薬品とは別のグローバルな有効性・安全性検討の枠組みが必要である可能性が示唆された。第二に、前年度に引き続き、国際共同治験に見られる有害事象発現の国内外差（欧米人と日本人の違い）とその要因の探索を継続実施した。試験デザイン及び副作用の属性を回帰モデルで調整した分析を実施したほか、国内外差の添付文書等への記載について調査を開始した。第三に、新医薬品の国内における小児適応の取得がグローバルでの小児適応開発状況とどのように関係するかの分析を実施、学会発表した。海外での小児適応取得が国内の小児適応取得と正に関係するのは当然であるが、国内小児適応をグローバル企業が取得するか否かは、それ以外にも、成人での売上高・成人での適応追加などが機会費用として働いていることを示唆する結果が得られた。