Exploratory reseach of global development pathways of new drugs and optimization in local populations

全球新药开发路径探索性研究及本土人群优化

基本信息

批准号：
19K07215
负责人：
小野俊介
金额：
$ 2.75万
依托单位：
The University of Tokyo
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2019
资助国家：
日本
起止时间：
2019-04-01 至 2024-03-31
项目状态：
已结题

项目摘要

2022年度は本研究の目的（新薬開発のグローバル化とローカルレベルでの有効性・安全性の関係の探索）達成に向けて、次のとおりの研究成果を得た。第一に、新薬の中でも近年特別なモードとして位置づけられている細胞治療製品及び遺伝子治療製品（CGT製品）の開発についてグローバル及び日本での開発状況を調査し、開発に係る直接の規制が開発トレンドとどのように関係するかを分析した。日本のCGT製品開発は、関連法規整備後に他国と比べて著しく増加していることが、医薬品開発規模の大きい14カ国を対象にした2000-2021年の開発データベースに基づく分析で明らかになった。一方同時期に、化学合成品やタンパク質製品では有意な増加は見られなかった。以上の結果が、法規制整備の帰結か、逆の因果の反映か（他国より日本の細胞製品開発が活発だから法整備されたのか）をさらに検討する必要があるとともに、上市されたCGT製品群の承認に際してのエビデンスレベルのばらつきがローカルの規制（の厳しさ）と関係していることから、CGT製品については通常の医薬品とは別のグローバルな有効性・安全性検討の枠組みが必要である可能性が示唆された。第二に、前年度に引き続き、国際共同治験に見られる有害事象発現の国内外差（欧米人と日本人の違い）とその要因の探索を継続実施した。試験デザイン及び副作用の属性を回帰モデルで調整した分析を実施したほか、国内外差の添付文書等への記載について調査を開始した。第三に、新医薬品の国内における小児適応の取得がグローバルでの小児適応開発状況とどのように関係するかの分析を実施、学会発表した。海外での小児適応取得が国内の小児適応取得と正に関係するのは当然であるが、国内小児適応をグローバル企業が取得するか否かは、それ以外にも、成人での売上高・成人での適応追加などが機会費用として働いていることを示唆する結果が得られた。

在2022财年，我们获得了以下研究结果，以实现这项研究的目标（探索新药开发的全球化与地方水平上的功效和安全性之间的关系）。首先，我们研究了细胞治疗产品和基因治疗产品（CGT产品）的发育状况，这些状态已定位为近年来新药中的特殊模式，并分析了直接发展法规与发展趋势的关系。基于针对14个具有大规模药物开发国家的2000 - 2021年开发数据库的分析显示，与建立相关法律和法规后，日本的CGT产品开发与其他国家相比有了显着增长。同时，在化学合成或蛋白质产物中未观察到显着增加。有必要进一步考虑上述结果是否会导致法律和法规改善或相反的因果关系（是否是因为日本的细胞产品开发比其他国家建立了法律），以及当批准发射的CGT产品范围批准的证据水平的变化与地方法规有关（严格的地方法规），这表明了对全球框架的效果和安全性，因此有必要进行CGT的框架。其次，在上一年之后，我们继续探索国际联合临床试验（西方人与日本人之间的差异）和因素的不良事件发生的国内和国际差异。除了通过调整测试设计和副作用的回归模型进行分析外，我们还开始研究包装插入物中的国内和国际差异的描述。第三，该公司对日本在日本对新药的获取的获取如何与儿科指标的全球发展有关，并提出了会议。在海外获得儿科指示很自然与在日本获得小儿迹象呈正相关，但是全球公司是否在日本获得小儿迹象，还表明其他机会成本包括成人的销售和增加成人的适应性。