Therapeutic strategy for refractory neuromuscular diseases using advanced genome editing technology

利用先进基因组编辑技术治疗难治性神经肌肉疾病

• 批准号: 19K07981
• 负责人: Saito Fumiaki
• 金额: $ 2.75万
• 依托单位: Teikyo University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2019
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2019-04-01 至 2023-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-19K07981/
• 关键词: ゲノム編集; エピゲノム編集; CRISPR/Cas9; 筋強直性ジストロフィー; アルツハイマー病; アルツハイマー型認知症

项目成果

Reduction of mRNA aggregation in myotonic dystrophy by CRISPR interference.

通过 CRISPR 干扰减少强直性肌营养不良中的 mRNA 聚集。

• 发表时间: 2020
• 作者: Fumiaki Saito;Miki Ikeda;Hiroki Hagiwara;Naomichi Sasaki;Toshihiro Masaki;Kiichiro Matsumura;Masahiro Sonoo
• 通讯作者: Masahiro Sonoo

CRISPR/Cas9を用いたアミロイド前駆体蛋白質の発現抑制に関する基礎的研究

利用CRISPR/Cas9抑制淀粉样前体蛋白表达的基础研究

• 发表时间: 2021
• 作者: Sonoko Tanaka;Miki Ikeda;Kiichiro Matsumura;Masahiro Sonoo;Fumiaki Saito.;田中園子
• 通讯作者: 田中園子

CRISPR/Cas9による筋強直性ジストロフィーCTGリピート切除に伴う変異導入とCRISPR interference法の検討

使用 CRISPR/Cas9 研究与强直性肌营养不良 CTG 重复切除相关的突变引入和 CRISPR 干扰方法

• 发表时间: 2021
• 作者: Sonoko Tanaka;Miki Ikeda;Kiichiro Matsumura;Masahiro Sonoo;Fumiaki Saito.;田中園子;斉藤史明
• 通讯作者: 斉藤史明

田中園子，池田美樹，園生雅弘，斉藤史明．アルツハイマー病に対する治療法開発のためのゲノム編集によるアミロイドβの産生抑制

田中园子、池田美纪、园内正宏、斋藤文明。

• 发表时间: 2022
• 期刊: 帝京医学雑誌
• 作者: Okuma H;Hord JM;Chandel I;Venzke D;Anderson ME;Walimbe AS;Joseph S;Gastel Z;Hara Y;Saito F;Matsumura K;Campbell KP.;田中園子，池田美樹，園生雅弘，斉藤史明．
• 通讯作者: 田中園子，池田美樹，園生雅弘，斉藤史明．

N-terminal domain on dystroglycan enables LARGE1 to extend matriglycan on α-dystroglycan and prevents muscular dystrophy.

• DOI: 10.7554/elife.82811
• 发表时间: 2023-02-01
• 期刊: ELIFE
• 影响因子: 7.7
• 作者: Okuma, Hidehiko;Hord, Jeffrey M.;Chandel, Ishita;Venzke, David;Anderson, Mary E.;Walimbe, Ameya S.;Joseph, Soumya;Gastel, Zeita;Hara, Yuji;Saito, Fumiaki;Matsumura, Kiichiro;Campbell, Kevin P.
• 通讯作者: Campbell, Kevin P.