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A basic research for identifying fundamental therapy for SCA6 and SCA31

确定 SCA6 和 SCA31 基本治疗的基础研究

基本信息

批准号：
21249054
负责人：
MIZUSAWA Hidehiro
金额：
$ 29.95万
依托单位：
Tokyo Medical and Dental University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
财政年份：
2009
资助国家：
日本
起止时间：
2009 至 2011
项目状态：
已结题

项目摘要

We performed basic research for three years(FY2009-2011) and achieved three key developments toward discovering drugs that that may be able to stop primary degenerative processes in spinocerebellar ataxia type 6(SCA6) and 31(SCA31). First, we found that the carboxyl-terminal fragment of the 1A-calcium channel is toxic when expressed in the cytoplasm. Second, we succeeded in developing a cellular model that could efficiently monitor the splicing patterns of the 1A-calcium channel gene. This model could be useful for future drug screens. Third, we found a penta-nucleotide sequence that is necessary for the development of SCA31. These achievements are crucial for the future establishment of treatments of SCA6 and SCA31.

我们进行了三年的基础研究（2009 -2011财年），并在发现可能能够阻止脊髓小脑共济失调6型（SCA 6）和31型（SCA 31）原发性退行性过程的药物方面取得了三项关键进展。首先，我们发现1A-钙通道的羧基末端片段在细胞质中表达时是有毒的。其次，我们成功地开发了一种细胞模型，可以有效地监测1A-钙通道基因的剪接模式。该模型可用于未来的药物筛选。第三，我们发现了SCA 31发育所必需的五核苷酸序列。这些研究成果对今后建立SCA 6和SCA 31的治疗方法至关重要。

项目成果

期刊论文数量（26）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

The carboxy-terminal fragment of alphalA calcium channelpreferentially aggregates in the cytoplasm of human spino-cerebellar ataxia type 6 Purkinje cells.

α1A钙通道的羧基末端片段优先聚集在人脊髓小脑共济失调6型浦肯野细胞的细胞质中。

DOI：
发表时间：
2010
期刊：
Acta Neuropathologica
影响因子：
12.7
作者：
Ishiguro T;Ishikawa K;Takahashi M;Obayashi M;Amino T;Sato N;Sakamoto M;Fujigasaki H;Tsuruta F;Dolmetsch R;Arai T;Sasaki H;Nagashima K;Kato T;Yamada M;Takahashi H;Hashizume Y;Mizusawa H.
通讯作者：
Mizusawa H.

脊髄小脳変性症6型の治療法開発に向けたマウスモデルの開発

开发用于开发 6 型脊髓小脑变性治疗方法的小鼠模型

DOI：
发表时间：
2010
期刊：
影响因子：
0
作者：
Inoue J;Wada J;Teshigawara S;Hida K;Nakatsuka A;Takatori U;Kojo S;Akagi S;Nakao K;Miyatake N;McDonald JF;Makino H;渡瀬啓
通讯作者：
渡瀬啓

SCA31 : Anew SCA identified in Japan showing peculiar pathology of Purkinje cells.

SCA31：日本发现的一种新的 SCA，显示出浦肯野细胞的特殊病理学。

DOI：
发表时间：
2010
期刊：
影响因子：
0
作者：
K.Ishikawa;(途中7名);H.Mizusawa.
通讯作者：
H.Mizusawa.

遺伝性脊髄小脳変性症.雑誌「内科」特集「内科疾患の診断基準病型分類・重症度」

遗传性脊髓小脑变性。杂志《内科》专题《内科疾病的诊断标准、疾病类型分类及严重程度》

DOI：
发表时间：
2010
期刊：
影响因子：
0
作者：
石川欽也;水澤英洋
通讯作者：
水澤英洋

Pentanucleotide repeats at the spinocerebellar ataxia type 32(SCA31) locus in Caucasians

白种人脊髓小脑共济失调 32 型 (SCA31) 基因座的五核苷酸重复

DOI：
发表时间：
2011
期刊：
Neurology
影响因子：
9.9
作者：
Ishikawa K;Durr A;Klopstock T;M ller S;De Toffol B;Vighetto A;Marelli C;Wichmann HE;Illig T;Niimi Y;Sato N;Amino T;Stevanin G;Brice A;Mizusawa H
通讯作者：
Mizusawa H