ヒトiPS細胞を用いたファブリー病心病変のメカニズムの解明と治療薬の探索

利用人 iPS 细胞阐明法布里病心脏病变的机制并寻找治疗药物

• 批准号: 15K09598
• 负责人: 田中 あけみ
• 金额: $ 3.08万
• 依托单位: Osaka City University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2015
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2015 至 无数据
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-15K09598/
• 关键词: ファブリー病; 心臓; iPS細胞; 遺伝子; ライソゾーム病

研究代表者は、ファブリ-病患者家族会と連携して、ファブリー病に関する啓蒙、活動を積極的に行った。本研究のテーマである、ファブリ-病ヘテロ接合患者に関する研究として、末梢血細胞でのα-ガラクトシダーゼ活性の測定を経時的に行い、ヘテロ接合体患者で、酵素活性に変動があることを突き止めた。また、iPS細胞では、末梢血と比較しα-ガラクトシダーゼ活性が有為に高かった。iPS細胞からの心筋細胞への分化誘導にも成功した。同時に、オートファジー、炎症反応を培養細胞で評価するため患者由来細胞を用いた実験系を構築した。今後α-ガラクトシダーゼ欠損iPS細胞から心筋への分化誘導を行い、機能解析、病態解明を行っていく。

Study representatives are actively involved in family associations, community outreach, and community outreach activities. This study was conducted to determine the activity of α-glucuronidase in peripheral blood cells of patients with chronic hepatitis B. The activity of iPS cells was higher than that of α- iPS cells were successfully induced to differentiate into cardiac muscle cells. At the same time, the inflammatory reaction cells were evaluated and the patient derived cells were constructed. In the future, α-cell differentiation, functional analysis and pathological analysis of iPS cells will be carried out.

项目成果

ファブリー病と生きる方法

如何与法布里病一起生活

• 发表时间: 2015
• 作者: Suenaga G;Ikeda T;Masuda T;Motokawa H;Yamashita T;Takamatsu K;Misumi Y;Ueda M;Matsui H;Senju S;Ando Y.;田中あけみ
• 通讯作者: 田中あけみ