Lentiviral-based gene transport into hematopoietic stem cells in gp91phox deficient chronic granulamatose disease (CGD)

(Wortlaut Des Antrags)Für Patienten MIT einer gp91Phox-Defizienten Form der Septischen Granulomatose(CGD)Sollen Dolch体外实验和TierModel die Vorossetzungen für eine躯体基因疗法geschaffen。从今天起，我们就会发现，这是一种多潜能的反转录病毒。这是一项重大的工程，也是最大的挑战。德国劳工冯赫伦博士在美国贝塞斯达的Malech am NIH博士，他是MIT的生物学家，在das das gp91-Phox-Gen beeits eingesetzt wurde。体外实验表明，Zellen von CGD-Patienten具有氧化功能转导功能。这是一项新的实验，提供的信息不会影响人们的生活。我们已经开始了一系列的实验。我是Falle erfolgreicher Vorversue，他是一名输血外围设备制造商Stammzellen von Patienten MIT anschlieçender Retrustion geants。

(Wortlaut des Antrags)Für Patienten mit einer gp91 phox-defizienten Form der septischen Granulomatose (CGD) sollen durch in vitro Experimente und Tiermodelle die Voraussetzungen für eine somatische Gentherapie geschaffen werden. Herkömmliche retrovirale Vektoren können nur in sehr eingeschränktem Maße pluripotente hämatopoietische Stammzellen transduzieren. Dieser Nachteil soll im vorgesehenen Projekt mit lentiviralen Vektoren überwunden werden. Dem Labor von Herrn Dr. Malech am NIH in Bethesda, USA, steht hierfür ein solcher Vektor mit hoher biologischer Sicherheit zur Verfügung, in den das gp91-phox-Gen bereits eingesetzt wurde. In vitro Versuche mit diesem Vektorsystem zeigten eine Korrektur der Oxidase-Funktion transduzierter Zellen von CGD-Patienten. Das Ziel der Experimente ist es, Informationen über die Transduktion echter repopulierender Stammzellen zu gewinnen. Dazu sollen u.a. bereits begonnene Experimente im NOD-SCID-Mausmodell ausgewertet werden. Im Falle erfolgreicher Vorversuche ist die Transduktion peripher gewonnener Stammzellen von Patienten mit anschließender Retransfusion geplant.