Abbau der Phosphatidylinositolanker: Sind daran die lysosomalen Hydrolasen beteiligt, die den Abbau des Heparansulfats katalysieren?

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Das Sanfilippo Syndrom stellt eine Gruppe von Iysosomalen Speicherkrankheiten dar, deren Phathogenese nur zu einem geringen Teil aufgeklärt worden ist. Z.B. ist es nicht klar, ob Heparansulfat die einzige Substanz ist, die bei dieser Krankheit gespeichert wird. Ziel des Projektes ist es, ein Tiermodell des Sanfilippo Syndroms Typ B, auf eine eventuelle Störung im Abbau der Phosphatidylinositolanker zu überprüfen. Diese Sturkturen kommen in verschiedenen Plasmamembranproteinen vor. Sie beinhalten a-Glucosaminidreste, deren Abbau von einem Teil der Enzyme abhängig sein könnte, die für den Abbau des Heparansulfats benötigt werden. Da zum Abbau der Phosphatidylinositolanker keine Arbeiten bekannt sind, wird in diesem Kurzkonzept zum ersten Mal die Frage überprüft, ob für den Abbau der a-glucosaminidhaltigen Phosphatidylinositolanker z.T. die selben Enzyme benötigt werden, wie für den des Heparansulfats. Falls der Abbau der Phosopatidylinositolanker in dem Tiermodell gestört ist und entsprechende Fragmente gespeichert werden, können die Untersuchungen des Syndroms erweitert werden. Insgesamt können die Ergebnisse Perspektiven zur Erforschung von Ätiologie und eventuell Therapie des Sanfilippo Syndroms eröffnen.