AAV vector-mediated cell and gene therapy for neuronal diseases

AAV 载体介导的神经元疾病细胞和基因治疗

基本信息

  • 批准号:
    19390383
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 8.99万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    日本
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
  • 财政年份:
    2007
  • 资助国家:
    日本
  • 起止时间:
    2007 至 2009
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

To realize novel protein supplementation therapy for neuronal diseases, we have developed systems for AAV vector production and vector-producing cells. By using effective ion-exchange adsorbers, improved purification of vector particles was investigated. In addition to the step-gradient ultracentrifugation procedure, dual ion-exchange procedures enhanced removal of the empty capsids to realize highly-purified vector production at hand. As an application for the AAV-mediated protein supplementation therapy, therapeutic effects of anti-inflammatory treatment on the mice stroke model were successfully demonstrated. Furthermore, vector-producing mesenchymal stem cells to target glioma were developed to target seat of disease with improved anti-tumor effects in vivo.
为了实现神经元疾病的新的蛋白质补充治疗,我们开发了AAV载体生产和载体生产细胞的系统。采用有效的离子交换吸附剂,对载体颗粒的提纯进行了改进。除了阶梯梯度超速离心法外,双离子交换法还加强了空衣壳的去除,以实现手头高纯度的载体生产。作为AAV介导的蛋白补充治疗的应用,抗炎治疗对小鼠中风模型的治疗效果得到了成功的验证。此外,针对胶质瘤的载体产生的间充质干细胞被开发为靶向疾病部位,在体内具有更好的抗肿瘤效果。

项目成果

期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
Protein anchoring therapy による終板 acetylcholinesterase 欠損症治療
使用蛋白锚定疗法治疗终板乙酰胆碱酯酶缺乏症
  • DOI:
  • 发表时间:
    2008
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Ichimura S;Hayashi T;Yazaki T;Yoshida K;Kawase T;大野欽司
  • 通讯作者:
    大野欽司
Myogenic differentiation of mesenchymal stem cell and cell therapeuetic approach for Duchenne muscular dystrophy
间充质干细胞的生肌分化及杜氏肌营养不良症的细胞治疗方法
  • DOI:
  • 发表时间:
    2008
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Kasahara;Y.;et al.
  • 通讯作者:
    et al.
遺伝子導入「筋ジストロフィー-現在と未来」
基因转移“肌营养不良症——现在和未来”
ベクター産生型骨髄間質細胞を利用した遺伝子治療
使用产生载体的骨髓基质细胞进行基因治疗
  • DOI:
  • 发表时间:
    2010
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Fukai A;Kawamura N;Saito T;Oshima Y;Ikeda T;Kugimiya F;Higashikawa H;Yano F;Ogata N;Nakamura K;Chung UI;Kawaguchi H;岡田尚巳
  • 通讯作者:
    岡田尚巳
Adeno-associated virus serotype 8-mediated targeting of asymmetric acetylcholinesterase to the synaptic basal lamina at the neuromuscular junction.
腺相关病毒血清型 8 介导的不对称乙酰胆碱酯酶靶向神经肌肉接头处的突触基底层。
  • DOI:
  • 发表时间:
    2008
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Ito M;Suzuki Y;Okada T;Fukudome T;Masuda A;Yoshimura T;Takeda S;Krejci E;Ohno K.
  • 通讯作者:
    Ohno K.
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  • 通讯作者:
    山中仁木
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  • 期刊:
  • 影响因子:
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  • 作者:
    SHIMADA Shin;YOSHIZAWA Takahiro;TAKAHASHI Yuki;NITAHARA-KASAHARA Yuko;OKADA Takashi;NOMURA Yoshihiro;YAMANAKA Hitoki;KOSHO Tomoki;MATSUMOTO Kiyoshi;山中仁木
  • 通讯作者:
    山中仁木

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    $ 8.99万
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作者:{{ showInfoDetail.author }}

知道了