Molecular pathogenesis and therapeutic strategy of congenitalmuscular dystrophies with glycosylation defects
Molecular pathogenesis and therapeutic strategy of congenitalmuscular dystrophies with glycosylation defects
糖基化缺陷先天性肌营养不良症的分子发病机制及治疗策略
批准号：
19790232
负责人：
KANAGAWA Motoi
金额：
$2.23万
依托单位：
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
财政年份：
2007
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2007 至 2008
中文摘要
翻译
本研究目的は、福山型筋ジストロフィー(FCMD)の発症機序を理解し、治療戦略を構築することである。FCMDでは、ジストログリカンという糖タンパク質に糖鎖修飾異常が生じており、これが発症に関与すると考えられている。本研究では、独自に作出したFCMDモデルマウスの病態・生化学解析を行った。その結果、糖鎖異常を完全に回復させる必要はなく、部分的な回復のみで病態の軽減・抑制につながる、という新概念を提唱するに至った。更に、糖鎖異常の解消手段として、FCMD原因遺伝子のフクチン、あるいは、糖鎖増強作用を持つLARGEを対象とした遺伝子治療が効果的であることも示された。
英文摘要
本研究目的は、福山型筋ジストロフィー(FCMD)の発症機序を理解し、治療戦略を構築することである。FCMDでは、ジストログリカンという糖タンパク質に糖鎖修飾異常が生じており、これが発症に関与すると考えられている。本研究では、独自に作出したFCMDモデルマウスの病態・生化学解析を行った。その結果、糖鎖異常を完全に回復させる必要はなく、部分的な回復のみで病態の軽減・抑制につながる、という新概念を提唱するに至った。更に、糖鎖異常の解消手段として、FCMD原因遺伝子のフクチン、あるいは、糖鎖増強作用を持つLARGEを対象とした遺伝子治療が効果的であることも示された。
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Reduced expression of sarcospan in muscles of Fukuyama congenital muscular dystrophy.
福山先天性肌营养不良症患者肌肉中肌跨表达减少。
福山先天性肌营养不良症患者肌肉中肌跨表达减少。
DOI：
--
发表时间：
2008
期刊：
Histol Histopathol 23
影响因子：
--
作者：
[Wakayama Y, Inoue M, Kojima H, Yamashita S, Shibuya S, Jimi T, Hara H, Matsuzaki Y, Oniki H, Kanagawa M, Kobayashi K, Toda T.]
通讯作者：
Toda T.
ジストログリカンの糖鎖異常を示すモデルマウスを用いた先天性筋ジストロフィーの病態解析と治療戦略の構築
先天性肌营养不良症的病理分析以及使用表现出肌营养不良聚糖糖链异常的模型小鼠开发治疗策略
先天性肌营养不良症的病理分析以及使用表现出肌营养不良聚糖糖链异常的模型小鼠开发治疗策略
DOI：
--
发表时间：
2008
期刊：
影响因子：
--
作者：
[金川 基, 西本明美, 千代延友裕, 武田 聖, 戸田達史]
通讯作者：
戸田達史
Molecular Pathogenesis and Therapeutic Strategy for Congenital Muscular Dystrophies Caused by Abnormal Giycosylation of Dystroglycan
肌营养不良症糖基化异常所致先天性肌营养不良症的分子发病机制及治疗策略
肌营养不良症糖基化异常所致先天性肌营养不良症的分子发病机制及治疗策略
DOI：
--
发表时间：
2008
期刊：
影响因子：
--
作者：
[金川 基, 西本明美, 千代延友裕, 武田 聖, 戸田達史, 金川基, 金川基]
通讯作者：
金川基
Generation of a model mouse for Fukuyama congenital muscular dystrophy carrying a retrotransposal insertion in the 3' UTR in the fukutin gene
福山先天性肌营养不良症模型小鼠的产生，在 fukutin 基因的 3 UTR 中携带逆转录转座插入
福山先天性肌营养不良症模型小鼠的产生，在 fukutin 基因的 3 UTR 中携带逆转录转座插入
DOI：
--
发表时间：
2008
期刊：
影响因子：
--
作者：
[Kanagawa, M., Nishimoto, A., Chiyonobu, T., Takeda, S., Toda, T.]
通讯作者：
T.
Molecular interaction between fukutin and POMGnTl in the glycosylationpathway of alpha-dystroglycan
α-肌营养不良聚糖糖基化途径中 fukutin 和 POMGnTl 之间的分子相互作用
α-肌营养不良聚糖糖基化途径中 fukutin 和 POMGnTl 之间的分子相互作用
DOI：
--
发表时间：
2007
期刊：
影响因子：
--
作者：
[Kanagawa, M., Nishimoto, A., Chiyonobu, T., Takeda, S., Toda, T., 金川基, 金川 基]
通讯作者：
金川 基
共 9 条
Structural, functional, and pathological studies on a novel "post-phosphoryl sugar chain"
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批准号：24687017
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项目类别：Grant-in-Aid for Young Scientists (A)
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资助金额：$17.47万
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财政年份：2012
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负责人：KANAGAWA Motoi
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依托单位：
Abnormal membranerepair as a new concept for muscular dystrophy and search for new disease genes
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批准号：23659454
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项目类别：Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
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资助金额：$2.33万
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财政年份：2011
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负责人：KANAGAWA Motoi
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依托单位：
Role of fukutin-dependent glycosylation of dystroglycan on skeletal muscle development, maintenance, and muscular dystrophy pathogenesis
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批准号：21790318
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项目类别：Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
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资助金额：$2.75万
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财政年份：2008
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负责人：KANAGAWA Motoi
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依托单位：
海外基金