超希少疾病用医薬品の市場創造による経済的波及効果に関する考察

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ここ数年で希少疾病用医薬品(OD)開発の社会的意義及び経済波及効果については認知されつつあり、複数のベンチャー企業が参入している。OD市場は国内において創出されつつおり、またその課題も経済市場レベルへと移行しつつある。本研究では、OD分野からさらに焦点を絞った、超希少疾病医薬品(Ulutra Orphan Drug(以下UODとする))というまったく新しい分野に着目し、その市場形成の可能性および国内における経済波及効果について考察することを目的とする。本研究は研究期間を通じて、1)UOD概念の確立、2)市場創造による経済波及効果の予測、3)知財戦略までを念頭においたリサーチデザインの提案、4)UOD市場に対する(大学発)ベンチャー企業参入の環境整備について、臨床医を含む医薬系研究者や企業関係者らの協力を得ながら、世界に先駆けて設計・提案することを目的とする。平成22年度(繰り越し)は、3)知財戦略までを念頭においたリサーチデザインの提案の具体化に向けて、ミトコンドリア関連希少疾病用医薬品について、海外ベンチャー企業・国内研究機関・患者会と提携し、国内治験実施に向けた活動を開始した。本活動を通じて、今後は4)UOD市場に対する(大学発)ベンチャー企業参入の環境整備について、具体的提案をまとめていく。