ex vivo gene manipulation of mesenchymal stem cell and application to cell therapy

间充质干细胞的离体基因操作及其在细胞治疗中的应用

• 批准号: 20200013
• 负责人: MAEDA Yasushi
• 金额: $ 16.47万
• 依托单位: Kumamoto University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research on Innovative Areas (Research a proposed research project)
• 财政年份: 2008
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2008 至 2010
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20200013/
• 关键词: 筋ジストロフィー; 細胞治療; 遺伝子操作; 間葉系幹細胞; 移植・再生医療; 遺伝子; ウイルスベクター; 骨髄間質細胞

Bone marrow derived mesenchymal stem cells (MSC) could be isolated and cultured from muscular dystrophy model mouse. And it was proved that gene manipulation by helper-dependent adenovirus of was possible without any tricky technique. Moreover, we found MSC’s novel competence to treat muscular dystrophy. MSC has intrinsic ability to modify muscle degeneration and regeneration. We found various growth factors are produced from MSC, and some growth factors of them give effects on muscle regeneration.

骨髓间充质干细胞（MSC）可从肌营养不良模型小鼠体内分离培养。同时也证明了利用辅助基因依赖型腺病毒进行基因操作是可能的，不需要任何复杂的技术。 此外，我们发现MSC的新的能力，以治疗肌营养不良症。MSC具有改变肌肉变性和再生的内在能力。我们发现MSC可以产生多种生长因子，其中一些生长因子对肌肉再生有一定的作用。

项目成果

Dystrophim delivery to muscles of mdx mice using lentiviral vectors leads to myogenic progenitor targeting and stable gene expression

使用慢病毒载体将肌营养不良蛋白递送至 mdx 小鼠的肌肉，导致肌源性祖细胞靶向和稳定的基因表达

• 发表时间: 2010
• 期刊: Molecular Therapy
• 影响因子: 12.4
• 作者: Raab;S.,…;Koshiba;T.,…他4名;Kimura E
• 通讯作者: Kimura E

Muscle fiber type-predominant promoter activity in lentiviral-mediated transgenic mouse.

• DOI: 10.1371/journal.pone.0016908
• 发表时间: 2011-03-18
• 期刊: PloS one
• 影响因子: 3.7
• 作者: Suga T;Kimura E;Morioka Y;Ikawa M;Li S;Uchino K;Uchida Y;Yamashita S;Maeda Y;Chamberlain JS;Uchino M
• 通讯作者: Uchino M

Transduction of full-length dystrophin to multiple skeletal muscles improves motor performance and life span in utrophin/dystrophin double knockout mice

• DOI: 10.1038/mt.2008.23
• 发表时间: 2008-05-01
• 期刊: MOLECULAR THERAPY
• 影响因子: 12.4
• 作者: Kawano, Ryoko;Ishizaki, Masatoshi;Uchino, Makoto
• 通讯作者: Uchino, Makoto

Amyotrophic lateral sclerosis in a patient with Kartagener syndrome

卡塔格纳综合征患者的肌萎缩侧索硬化症

• 发表时间: 2010
• 期刊: Amyotroph Lateral Scler
• 作者: Sumioka;A;Yamashita S
• 通讯作者: Yamashita S

Lentiviral vector mediated delivery of full-length dystrophin for gene therapy of muscular dystrophy

慢病毒载体介导的全长肌营养不良蛋白递送用于肌营养不良症的基因治疗

• 发表时间: 2010
• 作者: H.Ishida;T.Andoh;S.Akiguchi;H.Shirakawa;Y.Kuraishi1;T.Hachiga;Kimura E
• 通讯作者: Kimura E