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超分子ナノデバイスによる嚢胞性線維症に対する経肺遺伝子治療法の開発

使用超分子纳米器件开发囊性纤维化经肺基因疗法

基本信息

批准号：
20790408
负责人：
鈴木朗
金额：
$ 2.66万
依托单位：
National Cardiovascular Center Research Institute
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
财政年份：
2008
资助国家：
日本
起止时间：
2008 至 2010
项目状态：
已结题

来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20790408/
关键词：
ナノデバイス嚢胞性線維症遺伝子治療経肺投与

项目摘要

我々の研究室では、これまでに肺高血圧症に対する経肺遺伝子治療法の開発を行ってきており、超分子ナノデバイスを使った安全で効率的な経肺遺伝子治療法の臨床への応用へ向けて、技術や知見の蓄積を進めており、着実に成果を上げている。これら成果を、世界的に見て一番頻度の高い遺伝疾患である嚢胞性線維症(CF)の遺伝子治療への展開を目指したのが、本研究である。現在、塩素イオンチャンネル(CFTR)に異常を有する嚢胞性線維症に対しては、根本的な治療法がなく、対処療法のみが行われている。予後は呼吸器症状の程度に左右され、生存期間中央値は31才である。本研究では超分子ナノデバイスを用いて、CF患者に正常なCFTR遺伝子を、安全かつ効率良く、経肺投与する遺伝子治療法の開発を行う。初年度の研究において、健常者由来気管上皮細胞株化細胞と同様に、CF患者由来気管上皮細胞株化細胞に対しても、超分子ナノデバイスを用いて遺伝子の導入が安全に行えることを確認したので、今年度はさらに研究を進め、遺伝子の反復投与による効果の確認や、正常CFTR遺伝子の導入によって塩素イオン輸送が回復することを確認した。。このことより、次年度において動物でのin vivo投与実験に進むための基礎ができたと考えている。入手した正常CFTR発現プラスミドを用いたin vivo投与実験に向けて、CFモデルマウスの準備に取り組んでいる。

Our laboratory has developed a new approach to the development of pulmonary gene therapy for pulmonary hypertension. Supramolecular drugs are used to improve the clinical application of pulmonary gene therapy for pulmonary hypertension. The accumulation of technical knowledge is progressing. The results of this study indicate that there is a high frequency of genetic diseases in the world, and the development of genetic therapy for cellular linear disease (CF) is indicated in this study. Now, there are abnormal cellular line diseases in the CFTR, and the basic treatment methods are used to treat them. After the respiratory symptoms around the degree, survival period of the central value of 31 days. This study aims to explore the use of supramolecular agents, the development of normal CFTR agents, safe, effective, and therapeutic approaches for CF patients. In the initial phase of the study, healthy individuals derived from vascular epithelial cell lines were identified as safe for the introduction of supramolecular proteins, while in CF patients derived from vascular epithelial cell lines, the introduction of supramolecular proteins was identified as safe for the introduction of supramolecular proteins. This year, the study was conducted to further identify the results of repeated administration of proteins, and the introduction of normal CFTR proteins was identified as safe for the introduction of supramolecular proteins.。This year, the next year, the animal is in vivo, and the foundation is in vivo. Start with normal CFTR detection and use in vivo delivery and preparation.