Pathologic analysis of Rett syndrome with the model induced pluripotent stem cells for development of treatment method

使用模型诱导多能干细胞对雷特综合征进行病理分析以开发治疗方法

• 批准号: 22791009
• 负责人: OKABE Yasunori
• 金额: $ 2.5万
• 依托单位: Kurume University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
• 财政年份: 2010
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2010 至 2011
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22791009/
• 关键词: 小児神経学; iPS細胞; 移植・再生医療; 遺伝子疾患

In applicant's facilities, the regenerative medicine method and gene therapy in Rett syndrome(RTT) has been developed with the model mouse. Moreover, it has been successful with the establishment of RTT model embryonic stem cells that is knocked out the RTT causative gene MeCP2(methyl-CpG-binding protein 2). In this research, we established the RTT model induced pluripotent stem cells(iPS cells) and analyzed the influence of the MeCP2 mutation for the differentiation and the maturity of the neuronal cells by analysis of the neural cells differentiated from RTT model iPS cells. And, We found the relationship between RTT pathogenesis and the function of glial cells. Therefore, We analyzed the properties of RTT model glial cells.

在申请人的设施中，用模型小鼠开发了Rett综合征（RTT）的再生医学方法和基因治疗。此外，已经成功地建立了RTT模型胚胎干细胞，其敲除了RTT致病基因MeCP 2（甲基-CpG-结合蛋白2）。本研究建立了RTT诱导的多能干细胞（iPS细胞）模型，通过对RTT诱导的iPS细胞分化为神经细胞的分析，研究MeCP 2突变对神经细胞分化和成熟的影响。并发现RTT发病与胶质细胞功能的关系。因此，我们分析了RTT模型胶质细胞的特性。

项目成果

久留米大学医学部生理学講座脳・神経機能部門

久留米大学医学院脑神经机能系生理学系

Activati on of protein kinase A and C prevents the recovery from persistent depolarization produced by oxygen and glucose deprivation in rathippocampal neurons

蛋白激酶 A 和 C 的激活可防止大鼠海马神经元因缺氧和缺糖而产生的持续去极化恢复

• 期刊: J Neurophysiol
• 影响因子: 2.5
• 作者: Murai Y;Okabe Y;Tanaka E
• 通讯作者: Tanaka E

Electrophysiological analysis of RTT model ES cell-derived neurons

RTT模型ES细胞源性神经元的电生理分析

• 发表时间: 2011
• 作者: Okabe Y;Kusaga A;Takahashi T;Mitsumasu C;Murai Y;Higashi H;Matsuishi T;Kosai K;Tanaka E
• 通讯作者: Tanaka E

RTT モデルES細胞由来神経細胞の電気生理学的解析

RTT模型ES细胞源性神经元的电生理分析

• 发表时间: 2011
• 作者: 岡部恭典;久佐賀晃;高橋知之;光益千秋;村井恵良;東英穂;松下豊次郎;小戝健一郎;田中永一郎
• 通讯作者: 田中永一郎

MeCP2遺伝子欠損ES細胞のin vitro分化誘導法によるRett症候群/神経発生の研究システム

使用MeCP2基因缺陷型ES细胞体外分化诱导法的Rett综合征/神经发生研究系统

• 发表时间: 2011
• 作者: 小戝健一郎;岡部恭典;久佐賀晃;高橋知之;光益千秋;村井恵良;松石豊次郎;田中永一郎
• 通讯作者: 田中永一郎