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Homologous recombination-mediated gene correction in iPS cells o Ornithine transcarbamylase deficiency

Homologous recombination-mediated gene correction in iPS cells o Ornithine transcarbamylase deficiency
iPS 细胞中同源重组介导的基因校正 o 鸟氨酸转氨甲酰酶缺陷
批准号：
23659511
负责人：
TSUCHIYA Shigeru
金额：
$2.33万
依托单位：
Tohoku University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
财政年份：
2011
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2011 至 2012
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-23659511/
关键词：
遺伝子修復iPS 細胞OTC 欠損症iPS細胞OTC欠損症

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
IPS细胞来源于OTCD的成纤维细胞。当用AAV靶向载体转导细胞进行同源重组介导的基因校正时，未获得正确的克隆。为了制造iPS细胞，我们开发了从人头发中培养角质形成细胞的策略。这些细胞可以传代和培养很长时间。使用这些细胞建立iPS细胞的工作正在进行中。
英文摘要
iPS cells was derived from fibroblasts of OTCD. While the cells were transduced with AAV targeting vector for the homologous recombination-mediated gene correction, corrected clones were not obtained. For making iPS cells, we developed the strategies of culturing keratinocytes from human hair. These cells can be passaged and cultured for a long time. The establishment of iPS cells using these cells is in progress.
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会议论文
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DOI： 10.1371/journal.pone.0023640
发表时间： 2011
期刊： PloS one
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WIP 在 Wiskott-Aldrich 综合征中的功能作用
DOI： --
发表时间： 2012
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发表时间： 2011
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发表时间： 2013
期刊： Brain Dev.
影响因子： --
作者： [Niihori T, Ihara K, 他22名, Tojo Nakayama]
通讯作者： Tojo Nakayama
共 21 条
    Leukemogenesis due to insertional mutagenesis-a NOG mouse model-
    • 批准号：
      19390280
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $11.56万
    • 财政年份：
      2007
    • 负责人：
      TSUCHIYA Shigeru
    • 依托单位：
      Tohoku University
    Induction of human cytotoxic T cells by peptide-pulsed universal antigen presenting cells
    • 批准号：
      16390294
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $9.22万
    • 财政年份：
      2004
    • 负责人：
      TSUCHIYA Shigeru
    • 依托单位：
      Tohoku University
    GENE THERAPY FOR X-LINKED SEVERE COMBINED IMMUNODEFICIENCY DISEASE
    • 批准号：
      14370240
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $9.02万
    • 财政年份：
      2002
    • 负责人：
      TSUCHIYA Shigeru
    • 依托单位：
      TOHOKU UNIVERSITY
    MECHANISM OF INFECTION OF EPSTEIN-BARR VIRUS TO T AND NK CELLS
    • 批准号：
      12470165
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $9.41万
    • 财政年份：
      2000
    • 负责人：
      TSUCHIYA Shigeru
    • 依托单位：
      Tohoku University
    海外基金