Development of a new biomarker of GM2 gangliosidosis

GM2 神经节苷脂沉积症新生物标志物的开发

基本信息

  • 批准号:
    23659527
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 2.25万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    日本
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
  • 财政年份:
    2011
  • 资助国家:
    日本
  • 起止时间:
    2011 至 2013
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

To develop a new biomarker of GM2 gangliosidosis, we focused attention on lyso-GM2 ganglioside (lyso-GM2). We measured the lyso-GM2 levels in the brain and plasma of Sandhoff mice by means of high performance liquid chromatography, and examined the effects of a modified hexosaminidase B (HexB) exhibiting hexosaminidase A (HexA)-like activity. Then, the lyso-GM2 concentrations in plasma from patients with Tay-Sachs disease and Sandhoff disease were determined. The lyso-GM2 levels in the brain and plasma in Sandhoff mice were apparently increased compared with those in wild-type mice, and they decreased on intraventricular administration of the modified HexB. The plasma lyso-GM2 levels in the patients with Tay-Sachs disease and Sandhoff disease were increased, and their increase in lyso-GM2 was associated with a decrease in HexA activity. Considering the results, lyso-GM2 is thought to be a potential biomarker of GM2 gangliosidosis.
为了开发 GM2 神经节苷脂沉积症的新生物标志物,我们将注意力集中在 lyso-GM2 神经节苷脂 (lyso-GM2) 上。我们通过高效液相色谱法测量了 Sandhoff 小鼠大脑和血浆中的 lyso-GM2 水平,并检查了具有己糖胺酶 A (HexA) 样活性的修饰的己糖胺酶 B (HexB) 的效果。然后,测定了泰-萨克斯病和桑德霍夫病患者血浆中的溶血-GM2 浓度。与野生型小鼠相比,Sandhoff 小鼠大脑和血浆中的 lyso-GM2 水平明显升高,而脑室内注射修饰的 HexB 后,其水平降低。 Tay-Sachs 病和 Sandhoff 病患者血浆 lyso-GM2 水平升高,且 lyso-GM2 升高与 HexA 活性降低相关。考虑到结果,lyso-GM2 被认为是 GM2 神经节苷脂沉积症的潜在生物标志物。

项目成果

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专利数量(0)
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  • DOI:
  • 发表时间:
    2013
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Noda;T.;A. Takahashi;N. Kondo;E. Mori;N. Okamoto;Y. Nakagawa;K. Ohnishi;M. Z. Zdzienicka;L. H. Thompson;T. Helleday;H. Asada & T. Ohnishi;服部久範,梅田泉,木村禎亮,吉本光喜,藤井博史;古川博之;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
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  • DOI:
  • 发表时间:
    2012
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Toyohara;J.;Sakata;M. and Ishiwata;K;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
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  • DOI:
  • 发表时间:
    2011
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Shiba N;Taki T;Park MJ;Shimada A;Sotomatsu M;Adachi S;Tawa A;Horibe K;Tsuchida M;Hanada R;Tsukimoto I;Arakawa H;Hayashi Y.;Sakuraba H
  • 通讯作者:
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  • DOI:
  • 发表时间:
    2013
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    島田慎吾、深井原、山下健一郎、鈴木友己、藤堂省;他;尾川浩一,小池悠介,梅田泉,藤井博史;Ohnishi T. & A.Takahashi;Fukai M;櫻庭 均;木村禎亮,栗山拓也,小島良紀,服部久範,梅田泉,藤井博史;深井原;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
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  • DOI:
  • 发表时间:
    2011
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Shimada S;Fukai M;Yamashita K;Wakayama K;Kimura T;Fujiyoshi M;Suzuki T;Shimamura T;Kamiyama T;Taketomi A;and Todo S;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
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  • 通讯作者:
    山本貞明

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  • 批准号:
    12670801
  • 财政年份:
    2000
  • 资助金额:
    $ 2.25万
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    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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  • 批准号:
    08670932
  • 财政年份:
    1996
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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  • 批准号:
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  • 财政年份:
    1994
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for General Scientific Research (C)
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基因表达及其在先天性代谢性疾病发病机制研究和治疗开发中的应用。
  • 批准号:
    03670516
  • 财政年份:
    1991
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for General Scientific Research (C)
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