Development of a new biomarker of GM2 gangliosidosis

GM2 神经节苷脂沉积症新生物标志物的开发

基本信息

  • 批准号:
    23659527
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 2.25万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    日本
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
  • 财政年份:
    2011
  • 资助国家:
    日本
  • 起止时间:
    2011 至 2013
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

To develop a new biomarker of GM2 gangliosidosis, we focused attention on lyso-GM2 ganglioside (lyso-GM2). We measured the lyso-GM2 levels in the brain and plasma of Sandhoff mice by means of high performance liquid chromatography, and examined the effects of a modified hexosaminidase B (HexB) exhibiting hexosaminidase A (HexA)-like activity. Then, the lyso-GM2 concentrations in plasma from patients with Tay-Sachs disease and Sandhoff disease were determined. The lyso-GM2 levels in the brain and plasma in Sandhoff mice were apparently increased compared with those in wild-type mice, and they decreased on intraventricular administration of the modified HexB. The plasma lyso-GM2 levels in the patients with Tay-Sachs disease and Sandhoff disease were increased, and their increase in lyso-GM2 was associated with a decrease in HexA activity. Considering the results, lyso-GM2 is thought to be a potential biomarker of GM2 gangliosidosis.
为了开发一种新的神经节苷脂病生物标志物,我们将注意力集中在溶血-GM 2神经节苷脂(lyso-GM 2)上。我们通过高效液相色谱法测量了Sandhoff小鼠脑和血浆中的溶血-GM 2水平,并检查了表现出氨基己糖苷酶A(HexA)样活性的修饰的氨基己糖苷酶B(HexB)的作用。然后,测定来自Tay-Sachs病和Sandhoff病患者的血浆中的lyso-GM 2浓度。Sandhoff小鼠脑和血浆中的lyso-GM 2水平与野生型小鼠相比明显升高,并且在脑室内施用修饰的HexB时降低。Tay-Sachs病和Sandhoff病患者的血浆lyso-GM 2水平升高,并且其lyso-GM 2的升高与HexA活性的降低相关。考虑到这些结果,溶血-GM 2被认为是GM 2神经节苷脂沉积症的潜在生物标志物。

项目成果

期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
神経内科医が遭遇する疾患ファブリー病
法布里病,神经科医生遇到的一种疾病
  • DOI:
  • 发表时间:
    2012
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Toyohara;J.;Sakata;M. and Ishiwata;K;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
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  • DOI:
  • 发表时间:
    2013
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Noda;T.;A. Takahashi;N. Kondo;E. Mori;N. Okamoto;Y. Nakagawa;K. Ohnishi;M. Z. Zdzienicka;L. H. Thompson;T. Helleday;H. Asada & T. Ohnishi;服部久範,梅田泉,木村禎亮,吉本光喜,藤井博史;古川博之;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
Development of new enzyme replacement therapy for Fabry disease based on molecular designing
基于分子设计开发法布里病新型酶替代疗法
  • DOI:
  • 发表时间:
    2011
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Shiba N;Taki T;Park MJ;Shimada A;Sotomatsu M;Adachi S;Tawa A;Horibe K;Tsuchida M;Hanada R;Tsukimoto I;Arakawa H;Hayashi Y.;Sakuraba H
  • 通讯作者:
    Sakuraba H
アスパルチルグルコサミン尿症. 先天代謝異常ハンドブック
天冬氨酸葡萄糖胺尿。先天性代谢缺陷手册。
  • DOI:
  • 发表时间:
    2013
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    島田慎吾、深井原、山下健一郎、鈴木友己、藤堂省;他;尾川浩一,小池悠介,梅田泉,藤井博史;Ohnishi T. & A.Takahashi;Fukai M;櫻庭 均;木村禎亮,栗山拓也,小島良紀,服部久範,梅田泉,藤井博史;深井原;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
ライソゾーム酵素の立体構造とライソゾーム病. ライソゾーム病-病態・診断の最近の進歩
溶酶体酶的三维结构和溶酶体疾病 - 病理学和诊断的最新进展。
  • DOI:
  • 发表时间:
    2011
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Shimada S;Fukai M;Yamashita K;Wakayama K;Kimura T;Fujiyoshi M;Suzuki T;Shimamura T;Kamiyama T;Taketomi A;and Todo S;櫻庭 均
  • 通讯作者:
    櫻庭 均
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ハニカム構造フィルム上におけるフィブロネクチンの吸着構造と細胞接着
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  • DOI:
  • 发表时间:
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  • 期刊:
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    V Laquintana;N Denora;A Lopedota;H Suzuki;M Sawada;M Serra;G Biggio A Latrofa;G Trapani;G Liso;IMAI Fumihiro;NAGATSU Toshiharu;SAKURABA Hitoshi;HAYASHI Yoshinori;Yamada Jun;S. Yamamoto,;ITO Sachiko;S. Yamamoto;SAWADA Makoto;NAGATSU Toshiharu;山本貞明;S.Yamamoto;S.Yamamoto;澤田 誠;A.Tsuruma;SAWADA Makoto;山本貞明
  • 通讯作者:
    山本貞明

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    2009
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    $ 2.25万
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    Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
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    2006
  • 资助金额:
    $ 2.25万
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    Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
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  • 批准号:
    15591149
  • 财政年份:
    2003
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Metabolism of lysosomal sialidase and molecular basis of sialidosis
溶酶体唾液酸酶的代谢和唾液酸贮积症的分子基础
  • 批准号:
    12670801
  • 财政年份:
    2000
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Structural analysis and molecular designing of enzyme proteins : Its application to clarification of pathology of inherited metabolic diseases and development of therapy
酶蛋白的结构分析和分子设计:其在遗传性代谢疾病病理学阐明和治疗开发中的应用
  • 批准号:
    08670932
  • 财政年份:
    1996
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Three-dimensional imaging of cells and tissues for the clarification of pathogenesis of inherited metabolic diseases.
细胞和组织的三维成像,用于阐明遗传性​​代谢疾病的发病机制。
  • 批准号:
    06670847
  • 财政年份:
    1994
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for General Scientific Research (C)
Gene expression and its application to the investigation on pathogenesis of congenital metabolic diseases and development of therapy for them.
基因表达及其在先天性代谢性疾病发病机制研究和治疗开发中的应用。
  • 批准号:
    03670516
  • 财政年份:
    1991
  • 资助金额:
    $ 2.25万
  • 项目类别:
    Grant-in-Aid for General Scientific Research (C)
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