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Structure-based modification of lysosomal enzymes: development of new enzyme replacement therapy for lysosomal diseases

Structure-based modification of lysosomal enzymes: development of new enzyme replacement therapy for lysosomal diseases
基于结构的溶酶体酶修饰：开发溶酶体疾病的新酶替代疗法
批准号：
18390303
负责人：
SAKURABA Hitoshi
金额：
$7.48万
依托单位：
Meiji Pharmaceutical University (2007-2008)Tokyo Metropolitan Organization for Medical Research (2006)
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
财政年份：
2006
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2006 至 2008
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-18390303/
关键词：
リソソーム病ファブリー病α-ガラクトシダーゼGM2ガングリオシドーシステイ-サックス病ザンドホッフ病β-ヘキソサミニダーゼAβ-ヘキソサミニダーゼBβ-ヘキソミニダーゼA構造生物学酵素補充療法

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リソソーム病に対して酵素補充療法が導入されたが、現在使用されている酵素薬には克服すべき多くの問題がある。そこで、リソソーム病の中でも重要なファブリー病とGM2ガングリオシドーシスに対して、夫々の疾患責任酵素に構造が似た酵素を、分子設計により改変し、基質特異性を変換した新規酵素を作製した。これらは、野生型酵素に比べて安定で、細胞内取り込みに優れ、アレルギー反応を起こし難いと考えられ、リソソーム病に対する新規酵素治療薬として期待出来る。
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会议论文
ファブリー病の分子病態と診断・治療
法布里病的分子病理学、诊断和治疗
DOI： --
发表时间： 2008
期刊：
影响因子： --
作者： [Suzuki, Y., Zhang, H., Saito, N., Kojima, I., Urano, T. and Mogami, H., Maneekarn N, 桜庭 均]
通讯作者： 桜庭 均
Establishment of immortalized Schwann cells from Fabry mice and their low uptake of recombinant α-galactosidase
DOI： 10.1007/s10038-007-0210-x
发表时间： 2007-12-01
期刊： JOURNAL OF HUMAN GENETICS
影响因子： 3.5
作者： [Kawashima, Ikuo, Watabe, Kazuhiko, Sakuraba, Hitoshi]
通讯作者： Sakuraba, Hitoshi
Structural characterization of mutant a-galactosidases causing Fabry disease.
引起法布里病的突变α-半乳糖苷酶的结构特征。
DOI： --
发表时间： 2008
期刊： J. Hum. Genet. 53
影响因子： --
作者： [Sugawara K., et al.]
通讯作者： et al.
リソソーム病の酵素補充療法製剤の特徴~ファブリー病治療薬を中心に ランチョンセミナー
溶酶体疾病酶替代治疗制剂的特点〜以法布里病治疗药物为中心的午餐研讨会
DOI： --
发表时间： 2008
期刊：
影响因子： --
作者： [Iwasaki H, Watanabe H, Iida M, Ogawa S, Tabe M, Higaki K, Nanba E, Suzuki Y., 桜庭 均]
通讯作者： 桜庭 均
共 29 条
    Development of a new biomarker of GM2 gangliosidosis
    • 批准号：
      23659527
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
    • 资助金额：
      $2.25万
    • 财政年份：
      2011
    • 负责人：
      SAKURABA Hitoshi
    • 依托单位：
      Meiji Pharmaceutical University
    Thermodynamic and structural study on the interaction of an enzyme and a substrate analogue for development of new therapy for lysosomal diseases
    • 批准号：
      21390314
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $10.82万
    • 财政年份：
      2009
    • 负责人：
      SAKURABA Hitoshi
    • 依托单位：
      Meiji Pharmaceutical University
    Development of enzyme replacement therapy for lysosomal diseases using yeast expression system.
    Metabolism of lysosomal sialidase and molecular basis of sialidosis
    海外基金