Therapeutische Intervention bei Neovaskularisation des Auges durch in vivo Gentransfer

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Gentransfer in das retinale Pigmentepithel (in-vivo Gentransfer) und Expression therapeutischer Moleküle könnte ein neues Therapievorhaben in der Augenheilkunde werden. Übergeordnetes Ziel dieses Vorhaben sind Design und Entwicklung von sicheren Adenovirusvektoren der neuesten Generation (HC-Ad Vektoren) für die Therapie ausgewählter Erkrankungen des Auges, die mit Neovaskularisation und/oder Neurodegeneration einhergehen, sowie deren Testung in relevanten präklinischen Modellen. Das benutzte Vektorsystem hat sich in unseren Vorarbeiten als ein vielversprechendes System zur effizienten, langfristigen und sicheren Expression von Genen im retinalen Pigmentepithel (RPE) erwiesen. Als Vorbereitung auf klinische Studien sollen innerhalb dieses Vorhabens detailierte Untersuchungen zu Toxizität, Immunogenität und therapeutischer Effizienz HC-Ad vermittelten Gentransfers in größeren Säugetieren (Kaninchen) durchgeführt werden. Die therapeutische Wirkung soll auf der Produktion neuroprotektiver und neovaskularisationshemmender Faktoren (PEDF, FLT-1, KDR) am Ort des Krankheitsgeschehens basieren. Das Projekt dient somit der Vorbereitung einer klinischen Anwendung von Gentherapie in der Augenheilkunde.