SynaptixBio: Development of antisense oligonucleotide therapeutics for the treatment of rare paediatric TUBB4A-related leukodystrophies
SynaptixBio:开发反义寡核苷酸疗法,用于治疗罕见的儿科 TUBB4A 相关脑白质营养不良
基本信息
- 批准号:10067962
- 负责人:
- 金额:$ 63.53万
- 依托单位:
- 依托单位国家:英国
- 项目类别:Collaborative R&D
- 财政年份:2023
- 资助国家:英国
- 起止时间:2023 至 无数据
- 项目状态:未结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
SynaptixBio Ltd is a UK-based rare disease biotech SME pioneering ground-breaking development of therapeutics for treatment of TUBB4A-related leukodystrophies - the diseases affect the central nervous system (CNS) in both adults (milder) and children (the most common and severe).Rare diseases affect less than 1:2,000 people and are often severely disabling, chronic, and life-threatening, with misdiagnosis commonly occurring. TUBB4A-related leukodystrophies are a group of newly described neurodegenerative diseases which are genetic, debilitating, and life-limiting orphan diseases. The incidence is estimated at 1:100,000 to 1:200,000 and makes up 9% of all leukodystrophies.At present, no curative treatment exists for TUBB4A-related leukodystrophies and there are no clinical trials currently ongoing or scheduled for TUBB4A-leukodystrophy patients across the world.In the absence of disease-modifying treatments, SynaptixBio will develop and validate a life-changing treatment for TUBB4A-related leukodystrophy patients. SynaptixBio will achieve this by developing ASO therapeutics targeting the source of pathogenesis by altering TUBB4A mRNA and reducing protein expression in the cell. This project will build on the momentum that recent advances (12 ASO therapeutics have been approved to date) in the understanding of ASO pharmacology have provided for translating these therapeutics into the clinic with improved drug efficacy and safety.Once developed, SynaptixBio's treatment is expected to improve overall patient outcomes and standard-of-care, delivering transformative effects by opening new markets, generating revenues and investments which benefits the UK economy.
SynaptixBio Ltd是一家总部位于英国的罕见病生物技术中小企业,开创了TUBB 4A相关脑白质营养不良治疗的突破性发展-该疾病影响成人(轻度)和儿童(最常见和严重)的中枢神经系统(CNS)。罕见病的发病率低于1:2,000,通常严重致残,慢性和危及生命,误诊常见。TUBB 4A相关脑白质营养不良是一组新描述的神经退行性疾病,其是遗传性的、使人衰弱的和限制生命的孤儿疾病。发病率估计为1:100,000至1:200,000,占所有脑白质营养不良的9%。目前,TUBB 4A相关脑白质营养不良没有治愈性治疗,全球目前也没有针对TUBB 4A相关脑白质营养不良患者的临床试验正在进行或计划进行。在缺乏改善疾病的治疗方法的情况下,SynaptixBio将为TUBB 4A相关脑白质营养不良患者开发并验证改变生活的治疗方法。SynaptixBio将通过改变TUBB 4A mRNA并减少细胞中的蛋白质表达来开发针对发病机制来源的阿索疗法来实现这一目标。该项目将建立在最近的进展SynaptixBio的治疗方法一旦开发出来,有望改善患者的整体治疗效果和护理标准,并通过打开新市场带来变革性影响,创造有利于英国经济的收入和投资。
项目成果
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