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ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS I

ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS I
酶替代疗法治疗粘多糖症 I
批准号：
6264884
负责人：
EMIL Dennis KAKKIS
金额：
$0.1万
依托单位：
LUNDQUIST INSTITUTE FOR BIOMEDICAL INNOVATION AT HARBOR-UCLA MEDICAL CENTER
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1998
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1998-12-01 至 1999-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6264884
关键词：
child (0-11) clinical research clinical trial phase I drug adverse effect drug screening /evaluation enzyme therapy human subject human therapy evaluation lysosomes metabolism disorder chemotherapy mucopolysaccharidosis type I

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项目成果

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This clinical study will evaluate the safety and efficacy of enzyme replacement therapy in the treatment of MPS I, a lysosomal storage disorder. Children 5-18 years of age will be admitted, evaluated and infused with recombinant diuronidase. We will study the effects of the enzyme on lysosmal storage in the liver, spleen, urine and other sites as well as its safety.
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会议论文
PRODUCTION OF BETA-GLUCURONIDASE FOR MPS VII
  • 批准号：
    6311112
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $18.66万
  • 财政年份：
    2001
  • 负责人：
    EMIL Dennis KAKKIS
  • 依托单位：
    BIOMARIN PHARMACEUTICAL, INC.
PRODUCTION OF BETA-GLUCURONIDASE FOR MPS VII
  • 批准号：
    6452454
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $75.61万
  • 财政年份：
    2001
  • 负责人：
    EMIL Dennis KAKKIS
  • 依托单位：
    BIOMARIN PHARMACEUTICAL, INC.
PRODUCTION OF BETA-GLUCURONIDASE FOR MPS VII
  • 批准号：
    6524402
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $79.06万
  • 财政年份：
    2001
  • 负责人：
    EMIL Dennis KAKKIS
  • 依托单位：
    BIOMARIN PHARMACEUTICAL, INC.
ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN TREATMENT OF MPS I
海外基金