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ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS I

ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS I
酶替代疗法治疗粘多糖症 I
批准号：
6306589
负责人：
EMIL Dennis KAKKIS
金额：
$0.1万
依托单位：
LUNDQUIST INSTITUTE FOR BIOMEDICAL INNOVATION AT HARBOR-UCLA MEDICAL CENTER
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1999
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1999-12-01 至 2000-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6306589
关键词：
child (0-11) clinical research clinical trial phase I drug adverse effect drug screening /evaluation enzyme therapy human subject human therapy evaluation lysosomes metabolism disorder chemotherapy mucopolysaccharidosis type I

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
这项临床研究将评估酶替代疗法治疗MPS I（一种溶酶体储存疾病）的安全性和有效性。5-18岁的儿童将入院，评估并输注重组二脲醛酸酶。我们将研究该酶对肝、脾、尿等部位溶糖小体储存的影响及其安全性。
英文摘要
This clinical study will evaluate the safety and efficacy ofenzyme replacement therapy in the treatment of MPS I, a lysosomal storage disorder. Children 5-18 years of age will be admitted, evaluated and infused with recombinant diuronidase. We will study the effects of the enzyme on lysosmal storage in the liver, spleen, urine and other sites as well as its safety.
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会议论文
PRODUCTION OF BETA-GLUCURONIDASE FOR MPS VII
  • 批准号：
    6311112
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $18.66万
  • 财政年份：
    2001
  • 负责人：
    EMIL Dennis KAKKIS
  • 依托单位：
    BIOMARIN PHARMACEUTICAL, INC.
PRODUCTION OF BETA-GLUCURONIDASE FOR MPS VII
  • 批准号：
    6452454
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $75.61万
  • 财政年份：
    2001
  • 负责人：
    EMIL Dennis KAKKIS
  • 依托单位：
    BIOMARIN PHARMACEUTICAL, INC.
PRODUCTION OF BETA-GLUCURONIDASE FOR MPS VII
  • 批准号：
    6524402
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $79.06万
  • 财政年份：
    2001
  • 负责人：
    EMIL Dennis KAKKIS
  • 依托单位：
    BIOMARIN PHARMACEUTICAL, INC.
ENZYME REPLACEMENT THERAPY IN TREATMENT OF MPS I
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