CORE--PATIENT CARE
核心——患者护理
基本信息
- 批准号:6470590
- 负责人:
- 金额:$ 17.11万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:
- 财政年份:2001
- 资助国家:美国
- 起止时间:2001-07-01 至 2002-06-30
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
The overall aim of Core A will be to provide an interface between
the laboratory and the clinic by coordinating transfer of
information and technology focused initially on cutaneous gene
therapy of patients with Recessive Junctional EB, with the long
term objective of providing gene therapy to Dominant forms of
EB. The principal goals of Core A are to; a) provide a better
therapy for JEB and, b) test the feasibility of gene therapy in a
model whereby unambiguous success is readily identifiable by
relatively noninvasive procedures. We will continue our work of
patient recruitment with an emphasis on providing a molecular
diagnosis and genetic counseling for patients with JEB. Accession
of JEB skin samples for keratinocyte expansion and xenografting
on SCID mice will provide our investigative effects wit a pool of
potential candidates for therapeutic skin grafting. We will provide
JEB patients that carry specific genetic defects (null alleles) with a
wild type copy of the therapeutic gene by ex vivo gene therapy
techniques of engineered keratinocyte autografting, liposome
andparticle-mediated gene transfer techniques. This core will be
responsible for allaspects of patient care, from recruitment to
post-treatment follow-up, including treatment, short term
post-treatment monitoring, testing of phenotypic and genotypic
reversion and long term follow-up of treatment sites.
核心A的总体目标将是在以下方面提供接口
实验室和临床通过协调移交
最初专注于皮肤基因的信息和技术
隐性交界性EB患者的治疗
学期目标:为主要类型的癌症提供基因治疗
EB.核心A的主要目标是;a)提供更好的
JEB的治疗和,b)测试基因治疗的可行性
一种模式,通过这种模式可以很容易地识别出明确的成功
相对非侵入性的手术。我们将继续我们的工作
患者招募,重点是提供分子
JEB患者的诊断和遗传咨询。加入
用于角质形成细胞扩增和异种移植的Jeb皮肤样本
将为我们的研究提供一批
潜在的治疗性皮肤移植候选者。我们将提供
携带特定遗传缺陷(零等位基因)的JEB患者
通过体外基因治疗获得治疗基因的野生型拷贝
自体工程化角质形成细胞移植技术、脂质体
以及粒子介导的基因转移技术。这个核心将是
负责病人护理的方方面面,从招聘到
治疗后跟踪,包括治疗,短期
治疗后监测、表型和基因分型的检测
治疗部位的复查和长期随访。
项目成果
期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
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