Gene Therapy for the treatment of retinal dystrophy in the RPE65 knockout mouse using rAAV virus mediated gene therapy.

使用 rAAV 病毒介导的基因疗法治疗 RPE65 敲除小鼠的视网膜营养不良。

基本信息

  • 批准号:
    nhmrc : 139036
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 14.1万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    澳大利亚
  • 项目类别:
    NHMRC Project Grants
  • 财政年份:
    2001
  • 资助国家:
    澳大利亚
  • 起止时间:
    2001-01-01 至 2003-12-31
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

RPE65 is a gene that is found exclusively within the retina. At the moment the exact role of RPE65 is not known, however recent research has shown that mutations in the RPE65 gene have been found in a number of inherited retinal dystrophies (these dystrophies include Leber congenital amaurosis and autosomal recessive retinitis pigmentosa). It therefore appears that a functional, non-mutated RPE65 gene is essential for normal vision. A mouse model of RPE65-related retinal dystrophies has been recently developed, by producing a RPE65 knockout mouse breed in which the mouse's RPE65 gene has been mutated into an inactive form. Research on these mice have shown that they develop retinal dystrophies very similar to those seen in patients with mutated RPE65 genes. We propose to use these RPE65 knockout mice to test potential methods for treating the RPE65-related retinal dystrophies in patients. In particular, we will study the potential of using gene therapy to treat these diseases. The project will involve delivering a new, functional RPE65 gene to the retinas of the RPE65 knockout mice. The new, functional RPE65 gene will then replace the inactive, mutated RPE65 gene within the mouse retinas, an action that we predict will be able to stop these mice developing retinal dystrophy. Performing such a study will allow us to improve our understanding of the RPE65-related retinal dystrophies, and provide an indication of whether they can be treated with gene therapy.
RPE 65是一种仅在视网膜内发现的基因。目前RPE 65的确切作用尚不清楚,但最近的研究表明,RPE 65基因的突变已在许多遗传性视网膜营养不良中发现(这些营养不良包括Leber先天性黑蒙和常染色体隐性视网膜色素变性)。因此,一个功能性的,非突变的RPE 65基因对正常视力是必不可少的。最近已经通过产生RPE 65敲除小鼠品种开发了RPE 65相关视网膜营养不良的小鼠模型,其中小鼠的RPE 65基因已经突变成失活形式。对这些小鼠的研究表明,它们患上的视网膜营养不良与RPE 65基因突变患者非常相似。我们建议使用这些RPE 65敲除小鼠来测试治疗患者中RPE 65相关视网膜营养不良的潜在方法。特别是,我们将研究使用基因疗法治疗这些疾病的潜力。该项目将涉及将一种新的功能性RPE 65基因输送到RPE 65敲除小鼠的视网膜。然后,新的功能性RPE 65基因将取代小鼠视网膜内失活的突变RPE 65基因,我们预测这一行动将能够阻止这些小鼠发生视网膜营养不良。进行这样的研究将使我们能够提高我们对RPE 65相关视网膜营养不良的理解,并提供是否可以用基因疗法治疗的指示。

项目成果

期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)

数据更新时间:{{ journalArticles.updateTime }}

{{ item.title }}
{{ item.translation_title }}
  • DOI:
    {{ item.doi }}
  • 发表时间:
    {{ item.publish_year }}
  • 期刊:
  • 影响因子:
    {{ item.factor }}
  • 作者:
    {{ item.authors }}
  • 通讯作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ journalArticles.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ monograph.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ sciAawards.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ conferencePapers.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ patent.updateTime }}

Dr Chooi-May Lai其他文献

Dr Chooi-May Lai的其他文献

{{ item.title }}
{{ item.translation_title }}
  • DOI:
    {{ item.doi }}
  • 发表时间:
    {{ item.publish_year }}
  • 期刊:
  • 影响因子:
    {{ item.factor }}
  • 作者:
    {{ item.authors }}
  • 通讯作者:
    {{ item.author }}

{{ truncateString('Dr Chooi-May Lai', 18)}}的其他基金

Long-term human response following subretinal injection of recombinant adenoassociated virus-sFlt-1 vector
视网膜下注射重组腺相关病毒-sFlt-1载体后的长期人体反应
  • 批准号:
    nhmrc : 1010405
  • 财政年份:
    2011
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
    NHMRC Project Grants
Preclinical in vivo evaluation of sFLT secretion gene therapy for retinal and choroidal neovascularisation
sFLT 分泌基因治疗视网膜和脉络膜新生血管的临床前体内评估
  • 批准号:
    nhmrc : 353599
  • 财政年份:
    2005
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
    NHMRC Project Grants
Generation and characterisation of an animal model for age-related macular degeneration
年龄相关性黄斑变性动物模型的生成和表征
  • 批准号:
    nhmrc : 211977
  • 财政年份:
    2002
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
    NHMRC Project Grants

相似海外基金

ICF: A novel dual-target gene therapy for safe and efficacious treatment of chronic non-infectious uveitis
ICF:一种安全有效治疗慢性非感染性葡萄膜炎的新型双靶点基因疗法
  • 批准号:
    MR/Z50385X/1
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
    Research Grant
A Novel Gene Therapy Approach to Prevent Alpha-synuclein Misfolding in Multiple System Atrophy
一种防止多系统萎缩中α-突触核蛋白错误折叠的新基因治疗方法
  • 批准号:
    10673418
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
Evaluation of adeno-associated viral (AAV) mediated gene replacement therapy as a therapeutic option for SLC25A4 deficiency
评估腺相关病毒 (AAV) 介导的基因替代疗法作为 SLC25A4 缺陷的治疗选择
  • 批准号:
    10606065
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
Intravitreal gene therapy for inherited retinal disease
遗传性视网膜疾病的玻璃体内基因治疗
  • 批准号:
    10660784
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
Bioengineering of phage-derived particles as a discovery platform for muscle gene therapy
噬菌体衍生颗粒的生物工程作为肌肉基因治疗的发现平台
  • 批准号:
    10758371
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
ICF: Using mouse models to establish the effectiveness of gene therapy in the treatment of renal diseases.
ICF:使用小鼠模型来确定基因治疗在肾脏疾病治疗中的有效性。
  • 批准号:
    MR/X020975/1
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
    Research Grant
Development of optimized adeno-associated viral capsids for muscle gene therapy
开发用于肌肉基因治疗的优化腺相关病毒衣壳
  • 批准号:
    10758732
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
Gene Therapy that Systemically Produces Brain-penetrating Replacement Enzyme for MPS IIIA (Sanfilippo A Syndrome)
系统性产生 MPS IIIA(桑菲利波 A 综合征)的脑穿透替代酶的基因疗法
  • 批准号:
    10760336
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
In vivo HSC gene therapy using a multi-modular HDAd vector for HIV cure
使用多模块 HDAd 载体进行体内 HSC 基因治疗以治愈 HIV
  • 批准号:
    10599503
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
Combination Gene Therapy for Treatment of Canine Mucopolysaccharidosis Type I
治疗犬 I 型粘多糖贮积症的组合基因疗法
  • 批准号:
    10582337
  • 财政年份:
    2023
  • 资助金额:
    $ 14.1万
  • 项目类别:
{{ showInfoDetail.title }}

作者:{{ showInfoDetail.author }}

知道了