Drug Discovery in ALS: Opportunities and Challenges

ALS 药物发现:机遇与挑战

基本信息

  • 批准号:
    8440527
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 1万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
  • 财政年份:
    2011
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2011-09-30 至 2012-08-31
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

DESCRIPTION (provided by applicant): ALS is a devastating disease leading to the death of patients in 2-5 years from the time of diagnosis. Despite tremendous efforts to halt the progression of the disease, Riluzole is the only drug on the market which prolongs the survival of patients by only 2-3 months. Finding a drug that would halt the disease depends on understanding the mechanisms underlying the disease but also on efforts to translate findings in basic research into the clinic. The ALS Association is organizing a three day workshop entitled "Drug Discovery for ALS: Opportunities and Challenges". The focus of the workshop is to bring clinical and scientific experts in ALS research and related fields to share their experience and knowledge in order to identify and overcome challenges to ALS translational research. This workshop also provides an opportunity for scientists at a very early stage in their career to have a global vision on drug development and to learn how basic research can be translated into a marketable drug. The workshop agenda selected by the steering committee members from academia, industry, The ALS association and The ALS Society of Canada, together with Dr. Amelie Gubitz, NINDS program director, is designed to provide an overview of ALS research and ALS targets for drug development. ALS experts will present the current status of ALS research and strategies that are being used for drug development in ALS. Experts from industry will share information on the various strategies used for drug development in other disease areas. The program includes three discussion panels: 1. Industry and Academic Partnerships; 2. Opportunities to Enhance Biomarker Efforts; 3. Clinical Trial Networks. The first translational workshop for ALS was hosted by The ALS Association and co- funded by NINDS and The Office of Rare Disease in January, 2008. Since this time several new clinical trials for ALS have been initiated and many more biotechs are focusing on ALS. This workshop provides an excellent opportunity to expand on the prior successful meeting and introduces new areas for discussion. The relatively small size of the workshop (around 85 participants) creates a stimulating and interactive environment for scientists from academia and industry to share new ideas and concepts and to bridge the gap between basic research and drug development. A post-meeting report will be published in a peer-reviewed scientific journal to share workshop outcomes with the entire ALS community.
描述(由申请人提供):ALS是一种毁灭性疾病,导致患者在诊断后2-5年内死亡。尽管为阻止疾病进展做出了巨大努力,但阿曲唑是市场上唯一一种仅使患者生存期延长2-3个月的药物。找到一种可以阻止这种疾病的药物取决于对这种疾病潜在机制的理解,也取决于将基础研究的发现转化为临床的努力。 ALS协会正在组织为期三天的研讨会,题为“ALS药物发现:机遇与挑战”。研讨会的重点是将ALS研究及相关领域的临床和科学专家聚集在一起,分享他们的经验和知识,以确定和克服ALS转化研究的挑战。该研讨会还为处于职业生涯早期阶段的科学家提供了一个机会,使他们对药物开发具有全球视野,并了解如何将基础研究转化为可销售的药物。 研讨会议程由来自学术界,工业界,ALS协会和加拿大ALS协会的指导委员会成员以及NINDS项目主任Amelie Gubitz博士共同选择,旨在概述ALS研究和ALS药物开发目标。ALS专家将介绍ALS研究的现状以及用于ALS药物开发的策略。来自行业的专家将分享用于其他疾病领域药物开发的各种策略的信息。该计划包括三个讨论小组:1。工业和学术合作伙伴关系; 2。加强生物标志物工作的机会; 3。临床试验网络。 所述第一翻译 2008年1月,ALS协会主办了一次ALS研讨会,并由NINDS和罕见疾病办公室共同资助。从那时起,已经启动了几项新的ALS临床试验,更多的生物技术正在关注ALS。本次研讨会提供了一个极好的机会,以扩大以前的成功会议,并介绍了新的讨论领域。讲习班的规模相对较小(约85名与会者),为学术界和工业界的科学家创造了一个激励和互动的环境,以分享新的想法和概念,并弥合基础研究和药物开发之间的差距。会后报告将发表在同行评审的科学期刊上,与整个ALS社区分享研讨会成果。

项目成果

期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)

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