Mouse Model and Biobank Core (MMBC)

小鼠模型和生物样本库核心 (MMBC)

基本信息

项目摘要

Project Summary Over the last decade mouse models have become a mainstay of translational polycystic kidney disease (PKD) research and vital to investigators around the world. Mouse models have been used to establish the molecular and cellular basis of PKD, to identify therapeutic targets and to validate treatment targets in vivo. The overarching goal of the Mouse Models and Biobank Core (MMBC) is to dismantle barriers for investigators seeking to use PKD mouse models in their research. The MMBC will facilitate PKD research by distributing and maintaining PKD mouse models and reagents, by sharing expertise and by performing and/or providing assistance with preclinical trials in mice using standardized protocols. In addition, the MMBC will develop innovative mouse models that can be used to understand disease pathogenesis and to test new classes of therapeutic agents. To achieve these goals we propose the following aims: 1) Provide the research community with a genetically engineered live mouse bio-resource 2) Generate and maintain a repository of murine biospecimens 3) Assist in preclinical testing of promising candidate therapies using appropriate PKD models 4) Provide personalized consultation and tools for investigators who use PKD mouse models in their research and 5) Generate and distribute a novel Pkd2 mouse model that can be used for pre-clinical testing of agents that target defective channel processing and/or function. In summary, completion of these aims will allow the Mouse Models and Biobank Core to assist a diverse community of investigators in conducting high quality research using state-of- the-art mouse models thereby accelerating discovery in the field of polycystic kidney disease.
项目概要 在过去的十年中,小鼠模型已成为转化性多囊肾病 (PKD) 的支柱 研究对世界各地的研究人员至关重要。小鼠模型已被用来建立分子 PKD 的细胞基础,以确定治疗靶点并验证体内治疗靶点。首要的 小鼠模型和生物库核心 (MMBC) 的目标是为寻求使用小鼠模型的研究人员消除障碍 他们研究中的 PKD 小鼠模型。 MMBC 将通过分发和维护 PKD 研究来促进 PKD 小鼠模型和试剂,通过分享专业知识以及执行和/或提供帮助 使用标准化方案在小鼠中进行临床前试验。此外,MMBC还将开发创新型鼠标 可用于了解疾病发病机制和测试新型治疗剂的模型。到 为了实现这些目标,我们提出以下目标:1)为研究界提供遗传 工程化活体小鼠生物资源 2) 生成并维护小鼠生物样本库 3) 协助 使用适当的 PKD 模型对有前景的候选疗法进行临床前测试 4) 提供个性化 为在研究中使用 PKD 小鼠模型的研究人员提供咨询和工具,以及 5) 生成和 分发一种新型 Pkd2 小鼠模型,可用于针对缺陷药物的临床前测试 通道处理和/或功能。总之,完成这些目标将使小鼠模型和 Biobank Core 协助多元化的研究人员利用现状进行高质量的研究 最先进的小鼠模型从而加速了多囊肾疾病领域的发现。

项目成果

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