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Therapeutic BCL11A enhancer gene editing to induce fetal hemoglobin in β-hemoglobinopathy patients
治疗性 BCL11A 增强子基因编辑诱导 β 血红蛋白病患者胎儿血红蛋白
基本信息
- 批准号：10090251
- 负责人：
- 金额：$ 171.65万
- 依托单位：
- 依托单位国家：美国
- 项目类别：
- 财政年份：2020
- 资助国家：美国
- 起止时间：2020-06-18 至 2022-11-30
- 项目状态：已结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
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项目成果
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Chemotherapy-free cure of hemoglobin disorders through base editing
通过碱基编辑无需化疗即可治愈血红蛋白疾病
- 批准号：
10754114 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Targeting ZNF410 for HbF reactivation
靶向 ZNF410 进行 HbF 重新激活
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10608727 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Comprehensive characterization of variants underlying heart and blood diseases with CRISPR base editing
通过 CRISPR 碱基编辑全面表征心脏和血液疾病的变异
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10296877 - 财政年份：2021
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$ 171.65万 - 项目类别：
Comprehensive characterization of variants underlying heart and blood diseases with CRISPR base editing
通过 CRISPR 碱基编辑全面表征心脏和血液疾病的变异
- 批准号：
10473734 - 财政年份：2021
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Comprehensive characterization of variants underlying heart and blood diseases with CRISPR base editing
通过 CRISPR 碱基编辑全面表征心脏和血液疾病的变异
- 批准号：
10627940 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Gene editing ELANE to understand and treat severe congenital neutropenia
基因编辑 ELANE 了解和治疗严重先天性中性粒细胞减少症
- 批准号：
10580862 - 财政年份：2020
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Therapeutic BCL11A enhancer gene editing to induce fetal hemoglobin in β-hemoglobinopathy patients
治疗性 BCL11A 增强子基因编辑诱导 β 血红蛋白病患者胎儿血红蛋白
- 批准号：
10317505 - 财政年份：2020
- 资助金额：
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Gene editing ELANE to understand and treat severe congenital neutropenia
基因编辑 ELANE 了解和治疗严重先天性中性粒细胞减少症
- 批准号：
10338097 - 财政年份：2020
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$ 171.65万 - 项目类别：
Rectifying splicing mutations in blood disorders by gene editing
通过基因编辑纠正血液疾病中的剪接突变
- 批准号：
10531577 - 财政年份：2019
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
相似海外基金
The dissection of non-canonical cis-regulatory elements downstream of beta-globin locus in the fetal hemoglobin gene regulation
胎儿血红蛋白基因调控中β-珠蛋白位点下游非典型顺式调控元件的剖析
- 批准号：
10718028 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Development of novel fetal hemoglobin inducers using targeted protein degradation
利用靶向蛋白质降解开发新型胎儿血红蛋白诱导剂
- 批准号：
10605620 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Novel therapeutic gene editing to induce fetal hemoglobin for sickle cell disease
诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的新型治疗性基因编辑
- 批准号：
10587901 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Deciphering the role of BACH2 in erythropoiesis and fetal hemoglobin regulation
解读 BACH2 在红细胞生成和胎儿血红蛋白调节中的作用
- 批准号：
472000 - 财政年份：2022
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Fellowship Programs
Cellular Signaling Pathways in the Regulation of Fetal Hemoglobin for Treatment of Sickle Cell Disease
调节胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的细胞信号通路
- 批准号：
10592428 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Molecular determinants of fetal hemoglobin induction by hydroxyurea to treat sickle cell disease
羟基脲诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的分子决定因素
- 批准号：
10561728 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
MicroRNA as a target for fetal hemoglobin inducing agents in sickle cell disease
MicroRNA 作为镰状细胞病胎儿血红蛋白诱导剂的靶标
- 批准号：
10410944 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Cellular Signaling Pathways in the Regulation of Fetal Hemoglobin for Treatment of Sickle Cell Disease
调节胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的细胞信号通路
- 批准号：
10424557 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
Molecular determinants of fetal hemoglobin induction by hydroxyurea to treat sickle cell disease
羟基脲诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的分子决定因素
- 批准号：
10899194 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：
MicroRNA as a target for fetal hemoglobin inducing agents in sickle cell disease
MicroRNA 作为镰状细胞病胎儿血红蛋白诱导剂的靶标
- 批准号：
10329933 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 171.65万 - 项目类别：