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Unlocking the inherent power of adeno-associated virus vectors for liver-targeted gene therapy
释放腺相关病毒载体用于肝脏靶向基因治疗的内在力量
基本信息
- 批准号：nhmrc : GNT1156431
- 负责人：
- 金额：$ 69.17万
- 依托单位：
- 依托单位国家：澳大利亚
- 项目类别：Project Grants
- 财政年份：2019
- 资助国家：澳大利亚
- 起止时间：2019-01-01 至 无数据
- 项目状态：已结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
Genetically engineered viruses based on Adeno-Associated Virus (AAV) show immense promise in the treatment of genetic diseases of the liver and other organs. At present AAV-based gene transfer is sufficiently powerful to treat conditions such as haemophilia B, but the majority of potentially treatable conditions of the liver lie beyond reach. This grant focuses on engineering the outer shell of AAV to dramatically improve the efficiency with which human liver cells can be genetically repaired.
基于腺相关病毒(AAV)的基因工程病毒在治疗肝脏和其他器官的遗传性疾病方面显示出巨大的前景。目前，基于AAV的基因转移足以治疗血友病B等疾病，但大多数潜在的肝脏疾病是无法治愈的。这笔赠款的重点是设计AAV的外壳，以极大地提高通过基因修复人类肝细胞的效率。
项目成果
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专著数量（0）
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会议论文数量（0）
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