Fabry Disease: Mechanisms and Next-Generation Therapies

法布里病:机制和下一代疗法

基本信息

  • 批准号:
    255933
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 52.79万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2012
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2012-03-01 至 2017-03-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Fabry disease is the second-most prevalent lysosomal storage disorder. It is X chromosome-linked but manifests in both males and females. Enzyme replacement therapy is the current treatment of choice but this approach does not address the genetic defect a
法布里病是第二常见的溶酶体贮积症。它与X染色体相关,但在男性和女性中都有表现。酶替代疗法是目前的治疗选择,但这种方法不能解决遗传缺陷a

项目成果

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