Fabry Disease: Mechanisms and Next-Generation Therapies
法布里病:机制和下一代疗法
基本信息
- 批准号:255933
- 负责人:
- 金额:$ 52.79万
- 依托单位:
- 依托单位国家:加拿大
- 项目类别:Operating Grants
- 财政年份:2012
- 资助国家:加拿大
- 起止时间:2012-03-01 至 2017-03-01
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
Fabry disease is the second-most prevalent lysosomal storage disorder. It is X chromosome-linked but manifests in both males and females. Enzyme replacement therapy is the current treatment of choice but this approach does not address the genetic defect a
法布里病是第二常见的溶酶体贮积症。它与X染色体相关,但在男性和女性中都有表现。酶替代疗法是目前的治疗选择,但这种方法不能解决遗传缺陷a
项目成果
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