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Targeted delivery of antisense-mediated exon skipping therapy in a DMD transgenic pig model

DMD 转基因猪模型中反义介导的外显子跳跃疗法的靶向递送

批准号：

331579

负责人：

Guncay Ashley

金额：

$1.27万

依托单位：

University of Alberta

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Studentship Programs

财政年份：

2014

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2014-12-01 至 2015-12-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=331579&lang=en

关键词：

Antisense Cell-Penetrating Peptides Duchenne Muscular Dystrophy Exon Skipping In Vivo Therapy

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Duchenne muscular dystrophy (DMD), characterized by loss of muscle function, is one of the most common and deadly genetic disorders worldwide caused by mutations or alterations in the DMD gene. Currently, exon skipping therapy is one of the most promising

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