Élaboration d'un procédé de production de cellules thérapeutiques autologues destiné au traitement de la Dystrophie musculaire de Duchenne

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La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique incurable touchant un garçon sur 3500. Les patients atteints de DMD souffrent d'une dégénérescence musculaire progressive qui les mène à la chaise roulante dès 10 ans et à la mort vers 20 ans. Pr. Tremblay, participant à cette demande, est un des rares chercheurs à l'échelle internationale à proposer une thérapie cellulaire de la DMD, basée sur la greffe au patient de cellules musculaires, des myoblastes, prélevées sur des donneurs sains, puis multipliées in vitro. Cette thérapie requière des quantités très élevées de myoblastes. Or, ces cellules ont une capacité proliférative limitée ce qui freine la mise en oeuvre de procédés de culture à grande échelle de ces cellules. De plus, il est nécessaire dimmunosupprimer le patient ce qui augmente les risques de cancer, dinfection, de néphrotoxicité et de diabète. Cette demande vise lélaboration doutils permettant le développement dune thérapie cellulaire autologue, où les propres cellules du patient seraient corrigées génétiquement, multipliées en grand nombre puis réinjectées. La découverte révolutionnaire dune nouvelle classe de cellules souches, générées à partir de cellules différenciées, les cellules souches pluripotentes induites (hiPSC), permettrait délaborer une thérapie où des cellules seraient 1) prélevées d'un patient atteint de DMD, 2) reprogrammées en hiPSC, 3) corrigées génétiquement, 4) multipliées au nombre requis grâce à leur capacité élevée dauto renouvèlement, 5) modifiées en myoblastes puis 6) greffées au patient. Notre équipe composée de spécialistes en thérapie de la DMD et en génie des bioprocédés rassemble l'expertise nécessaire pour résoudre les problèmes liés aux étapes cruciales (2) et (5) de ce processus. Au terme de ce projet, plusieurs technologies permettant une thérapie cellulaire autologue fonctionnelle et sécuritaire de la DMD auront été mises au point.