营养不良性和交界性大疱性表皮松解症的突变靶向基因和药物疗法-猫眼课题宝

营养不良性和交界性大疱性表皮松解症的突变靶向基因和药物疗法

批准号：

367021

负责人：

Roberge Michel

金额：

$22.25万

依托单位：

University of British Columbia

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Operating Grants

财政年份：

2017

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2017-06-01 至 2020-06-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=367021&lang=en

关键词：

Antisense Oligonucleotides Epidermolysis Bullosa Gene Editing Humanized Mouse Models Readthrough Drugs Skin Targeted Therapies

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Translating new experimental therapies for rare diseases to the clinic remains a formidable challenge. New, innovative, safe and efficacious approaches to restore expression of adhesive skin proteins in epidermolysis bullosa (EB) patients are needed. Sup

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