AAV 肺部基因治疗平台治疗单基因肺部疾病的临床进展-猫眼课题宝

AAV 肺部基因治疗平台治疗单基因肺部疾病的临床进展

批准号：

415632

负责人：

Wootton Sarah

金额：

$20.46万

依托单位：

University of Guelph

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Operating Grants

财政年份：

2019

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2019-10-01 至 2022-10-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=415632&lang=en

关键词：

Abca3 Deficiency Adeno-Associated Virus Vector Alveolar Type Ii Cells Cystic Fibrosis Gene Editing Gene Replacement Monogenic Lung Diseases Surfactant Protein B Deficiency Surfactant Protein C Toxic Gain Of Function

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Monogenic lung diseases (MLDs) include a variety of disorders that cause chronic lung disease. These diseases often begin in early childhood, lead to respiratory failure and early death, and have few targeted therapies. Surfactant protein deficiencies are

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