为过氧化物酶体生物发生障碍的视觉治疗做好准备-猫眼课题宝

为过氧化物酶体生物发生障碍的视觉治疗做好准备

批准号：

357916

负责人：

Braverman Nancy E

金额：

$69.89万

依托单位：

Research Institute of the McGill University Health Centre

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Operating Grants

财政年份：

2016

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2016-10-01 至 2021-10-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=357916&lang=en

关键词：

Clinical Trial Endpoints Drug Treatment Mouse Models Natural History Studies Orphan Diseases Peroxisome Diseases Peroxisome Metabolic Pathways Retinal Degeneration

项目摘要

项目成果

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中文摘要

翻译

我们的目标是确定一组遗传疾病的治疗方法，过氧化物酶体生物发生障碍（PBD）。进行性视网膜变性导致失明是这种情况下主要的，无法治愈的障碍之一，矫正视力将有助于

英文摘要

Our goal is to identify therapies for a group of genetic diseases, the Peroxisome Biogenesis Disorders (PBD). Progressive retinal degeneration leading to blindness is one of the major, untreatable handicaps in this condition and correcting vision would va

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