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CEREDASE TREATMENT OF GAUCHER DISEASE

CEREDASE TREATMENT OF GAUCHER DISEASE
戈谢病的 CEREDASE 治疗
批准号：
3863498
负责人：
GREGORY A GRABOWSKI
金额：
$0.0万
依托单位：
MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE OF CUNY
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
--
资助国家：
美国
项目状态：
未结题
起止时间：
至
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/3863498
关键词：
Gaucher's disease enzyme therapy glucosylceramidase human subject human therapy evaluation molecular pathology

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
本研究的目的是评价酶替代的效果 用于缓解1型戈谢病的体征和症状。的 目标是开发早期评估治疗性疾病的技术， 有效性长期目标是前瞻性地确定 疾病严重程度、分子缺陷和对治疗反应的关系。
英文摘要
Objective of the research is to evaluate the efficacy of enzyme replacement for the alleviation of signs and symptoms of Gaucher disease Type 1. The goal is to develop techniques for early assessment of therapeutic effectiveness. Long term objective is to determine prospectively the relationship of disease severity, molecular defect and response to therapy.
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CEREDASE TREATMENT OF GAUCHER DISEASE
EVALUATION OF RECOMBINANT HUMAN MACROPHAGE TARGETED BETA-GLUCOCEREBROSIDASE
ENZYME AUGMENTATION THERAPY OF GAUCHER DISEASE
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