I 型酪氨酸血症的 NTBC 治疗-猫眼课题宝

I 型酪氨酸血症的 NTBC 治疗

批准号：

6113393

负责人：

JESS G THOENE

金额：

$0.02万

依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

依托单位国家：

美国

项目类别：

财政年份：

1998

资助国家：

美国

项目状态：

已结题

起止时间：

1998-12-01 至 1999-11-30

来源：

https://reporter.nih.gov/project-details/6113393

关键词：

alpha fetoprotein aminoacid metabolism clinical research drug screening /evaluation enzyme inhibitors hepatocellular carcinoma human subject human therapy evaluation metabolism disorder chemotherapy oxygenases thiocyanates tyrosinemias

中文摘要

翻译

酪氨酸血症I型是一种致命的遗传性先天性代谢缺陷，可导致肝硬化和肝细胞癌。直到最近，唯一有效的治疗方法是肝移植。药物NTBC已被开发为4-羟苯基丙酮酸双加氧酶的抑制剂。该药物耐受性良好，并产生显着的生化改善。该药物的长期研究，以确定它是否可以避免肝硬化和肝细胞癌正在进行中，该药物已被一家制药公司采用。其中一名患者正在密歇根大学接受研究。

英文摘要

Tyrosinemia Type I is a lethal inherited inborn error of metabolism which produces cirrhosis of the liver and hepatocellular carcinoma. Until recently, the only effective therapy was liver transplant. The drug NTBC has been developed as an inhibitor of 4-hydroxyphenylpyruvate dioxygenase. The drug is well tolerated and produces dramatic biochemical improvement. Long-term studies of the drug to determine if it avoids cirrhosis and hepatocellular carcinoma are in process and the drug has been adopted by a pharmaceutical company. One patient is being studied at the University of Michigan.

期刊论文(0)

专著(0)

科研奖励(0)

会议论文

TK019: A Study of Replagal Enzyme Replacement Therapy

批准号：

7044000
项目类别：
资助金额：

$0.3万
财政年份：

2003
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

TULANE UNIVERSITY OF LOUISIANA

NTBC THERAPY OF TYROSINEMIA TYPE I

批准号：

6297102
项目类别：
资助金额：

$0.02万
财政年份：

1998
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

AMINOTHIOL THERAPY IN NEPHROPATHIC CYSTINOSIS

批准号：

6297099
项目类别：
资助金额：

$0.02万
财政年份：

1998
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

AMINOTHIOL THERAPY IN NEPHROPATHIC CYSTINOSIS

批准号：

6113426
项目类别：
资助金额：

$0.02万
财政年份：

1998
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

AMINOTHIOL THERAPY IN NEPHROPATHIC CYSTINOSIS

批准号：

6274660
项目类别：
资助金额：

$2.15万
财政年份：

1997
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

NTBC THERAPY OF TYROSINEMIA TYPE I

批准号：

6274627
项目类别：
资助金额：

$2.15万
财政年份：

1997
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

AMINOTHIOL THERAPY IN NEPHROPATHIC CYSTINOSIS

批准号：

6244626
项目类别：
资助金额：

$2.22万
财政年份：

1997
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

STUDY AND TREATMENT OF INBORN ERROR OF METABOLISM

批准号：

6274723
项目类别：
资助金额：

$2.15万
财政年份：

1997
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

NTBC THERAPY OF TYROSINEMIA TYPE I

批准号：

6244584
项目类别：
资助金额：

$2.22万
财政年份：

1997
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

2137753
项目类别：
资助金额：

$19.82万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

PROTEIN DEGRADATION IN INFANTILE NEPHROPATHIC CYSTINOSIS

批准号：

3151518
项目类别：
资助金额：

$6.31万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

3227485
项目类别：
资助金额：

$19.06万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

3227479
项目类别：
资助金额：

$15.68万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

2137754
项目类别：
资助金额：

$20.6万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

3227477
项目类别：
资助金额：

$13.77万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

3227483
项目类别：
资助金额：

$13.27万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

3227482
项目类别：
资助金额：

$12.14万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

3227480
项目类别：
资助金额：

$2.76万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

PROTEIN DEGRADATION IN INFANTILE NEPHROPATHIC CYSTINOSIS

批准号：

3227481
项目类别：
资助金额：

$6.86万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR

LYSOSOMAL PHYSIOLOGY & PROTEIN DEGRADATION IN CYSTINOSIS

批准号：

3227484
项目类别：
资助金额：

$18.85万
财政年份：

1979
负责人：

JESS G THOENE
依托单位：

UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR