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The FACTs Project: FAbry disease Clinical research and Therapeutics

The FACTs Project: FAbry disease Clinical research and Therapeutics
FACTs 项目：FAbry 病临床研究和治疗
批准号：
247545
负责人：
Medin Jeffrey A
金额：
$178.48万
依托单位：
University Health Network (Toronto)
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2011
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2011-08-01 至 2016-08-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=247545&lang=en
关键词：
Biomarker Discovery/Validation Cell-Mediated Gene Therapy Fabry Disease Hematopoietic Stem Cells Immune Outcomes Lentivirus Vectors Lysosomal Storage Disorders Pilot Clinical Trial Safety

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
法布里病是一种遗传性疾病，由于缺乏一种分解体内脂肪的酶。这是一种罕见的疾病，目前在加拿大发现的患者只有300多名，这种疾病会影响许多器官系统，并导致寿命缩短
英文摘要
Fabry disease is an inherited disorder due to a deficiency of an enzyme that breaks down fats in the body. It is a rare disorder - with just over 300 patients identified so far in Canada - that affects many organ systems and results in a reduced life expe
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会议论文
Fabry Disease: Mechanisms and Next-Generation Therapies
  • 批准号：
    255933
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $52.79万
  • 财政年份：
    2012
  • 负责人：
    Medin Jeffrey A
  • 依托单位：
    University Health Network (Toronto)
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