Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A

使用 HAC 载体表达人 FVIII 用于干细胞介导的血友病 A 基因治疗

• 批准号: 20890130
• 负责人: KUROSAKI Hajime
• 金额: $ 2.11万
• 依托单位: Tottori University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Young Scientists (Start-up)
• 财政年份: 2008
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2008 至 2009
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20890130/
• 关键词: 染色体; 血友病; iPS細胞; ヒト人工染色体ベクター; 細胞補充

We sought to elucidate the potential usefulness of a human artificial chromosome (HAC) vector carrying the human FVIII cDNA for gene therapy of Hemophilia A. We have demonstrated the production and secretion of FVIII using the HAC vector carrying multi copies of FVIII in the hemophiliac mouse derived stem cell. This develops promising gene therapies for hemophilia A.

我们试图阐明携带人FVIII cDNA的人人工染色体（HAC）载体在血友病A基因治疗中的潜在用途。我们已经证明了使用携带多拷贝FVIII的HAC载体在血友病小鼠来源的干细胞中产生和分泌FVIII。这为血友病A开发了有前途的基因疗法。

项目成果

Effects of Tritrichomonas muris on the Mouse Intestine: A Proteomic Analysis

• DOI: 10.1538/expanim.58.537
• 发表时间: 2009-10-01
• 期刊: EXPERIMENTAL ANIMALS
• 影响因子: 2.4
• 作者: Kashiwagi, Akiko;Kurosaki, Hajime;Shibahara, Toshiyuki
• 通讯作者: Shibahara, Toshiyuki

幹細胞研究の最近の進歩 幹細胞へのヒト人工染色体導入-医学・薬学への応用-

干细胞研究最新进展将人类人工染色体引入干细胞-在医学和制药中的应用-

• 发表时间: 2009
• 作者: H. Nishimura;R. Sasaki;Y. Okamoto;K. Yoshida;Kawabe T;K. Nibu;N. Ohtsuki;M. Saitoh;T. Soejima;K. Sugimura*;Liu FT;黒崎 創
• 通讯作者: 黒崎 創

Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A

使用 HAC 载体表达人 FVIII 用于干细胞介导的血友病 A 基因治疗

• 发表时间: 2009
• 作者: 西村英輝;佐々木良平;岡本欣晃;吉田賢史;河邊哲也;丹生健一;大月直樹;斉藤幹;副島俊典;杉村和朗;Hajime Kurosaki
• 通讯作者: Hajime Kurosaki

血友病A型モデルマウス由来ntES細胞における第VIII因子発現HACベクターの有用性

表达因子 VIII 的 HAC 载体在源自 A 型血友病模型小鼠的 ntES 细胞中的效用

• 发表时间: 2009
• 作者: 上薗玄;西村英輝;佐々木良平;河邊哲也;吉田賢史;宮脇大輔;石原武明;杉村和朗;宇野愛海
• 通讯作者: 宇野愛海

幹細胞研究の最近の進歩幹細胞へのヒト人工染色体導入-医学・薬学への応用-

干细胞研究最新进展将人类人工染色体引入干细胞 - 在医学和制药科学中的应用 -

• 发表时间: 2009
• 作者: L iu FT;Hsu DK;Yang RY;Chen HY;Saegusa J.;黒崎創
• 通讯作者: 黒崎創