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Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A

Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A
使用 HAC 载体表达人 FVIII 用于干细胞介导的血友病 A 基因治疗
批准号：
20890130
负责人：
KUROSAKI Hajime
金额：
$2.11万
依托单位：
Tottori University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Young Scientists (Start-up)
财政年份：
2008
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2008 至 2009
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20890130/
关键词：
染色体血友病iPS細胞ヒト人工染色体ベクター細胞補充

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We sought to elucidate the potential usefulness of a human artificial chromosome (HAC) vector carrying the human FVIII cDNA for gene therapy of Hemophilia A. We have demonstrated the production and secretion of FVIII using the HAC vector carrying multi copies of FVIII in the hemophiliac mouse derived stem cell. This develops promising gene therapies for hemophilia A.
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会议论文
Effects of Tritrichomonas muris on the Mouse Intestine: A Proteomic Analysis
DOI： 10.1538/expanim.58.537
发表时间： 2009-10-01
期刊： EXPERIMENTAL ANIMALS
影响因子： 2.4
作者： [Kashiwagi, Akiko, Kurosaki, Hajime, Shibahara, Toshiyuki]
通讯作者： Shibahara, Toshiyuki
幹細胞研究の最近の進歩 幹細胞へのヒト人工染色体導入-医学・薬学への応用-
干细胞研究最新进展将人类人工染色体引入干细胞-在医学和制药中的应用-
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [H. Nishimura, R. Sasaki, Y. Okamoto, K. Yoshida, Kawabe T, K. Nibu, N. Ohtsuki, M. Saitoh, T. Soejima, K. Sugimura*, Liu FT, 黒崎 創]
通讯作者： 黒崎 創
Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A
使用 HAC 载体表达人 FVIII 用于干细胞介导的血友病 A 基因治疗
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [西村英輝, 佐々木良平, 岡本欣晃, 吉田賢史, 河邊哲也, 丹生健一, 大月直樹, 斉藤幹, 副島俊典, 杉村和朗, Hajime Kurosaki]
通讯作者： Hajime Kurosaki
血友病A型モデルマウス由来ntES細胞における第VIII因子発現HACベクターの有用性
表达因子 VIII 的 HAC 载体在源自 A 型血友病模型小鼠的 ntES 细胞中的效用
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [上薗玄, 西村英輝, 佐々木良平, 河邊哲也, 吉田賢史, 宮脇大輔, 石原武明, 杉村和朗, 宇野愛海]
通讯作者： 宇野愛海
共 7 条
    Development of cell replacement therapy for hemophilia using a novel artificial chromosome vector
    • 批准号：
      16K09828
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
    • 资助金额：
      $3.0万
    • 财政年份：
      2016
    • 负责人：
      KUROSAKI Hajime
    • 依托单位：
      Tottori University
    Correction model of hemophilia A mice with multicopy of reprogramming factors and factor VIII gene using HAC
    • 批准号：
      24790974
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
    • 资助金额：
      $2.66万
    • 财政年份：
      2012
    • 负责人：
      KUROSAKI Hajime
    • 依托单位：
      Tottori University
    国内基金
    海外基金
    内源性 FVIII B 区的功能研究及其在血友病 A 基因治 疗中的应用
    • 批准号：
      2024JJ4037
    • 项目类别：
      省市级项目
    • 资助金额：
      --
    • 批准年份：
      2024
    • 负责人：
      胡志青
    • 依托单位：
      南华大学
    高密度脂蛋白通过影响vWF 自缔合在急性胰腺炎胰腺坏死进展中 的作用及机制研究
    • 批准号：
    • 项目类别：
      省市级项目
    • 资助金额：
      --
    • 批准年份：
      2024
    • 负责人：
      毛文健
    • 依托单位：
    靶向清除长寿命浆细胞策略在抑制物阳性血友病A基因治疗的有效性及安全性研究
    血流剪应力调控血管性血友病因子VWF与中性粒细胞胞外诱捕网DNA结合的机制
    • 批准号：
    • 项目类别：
      省市级项目
    • 资助金额：
      10.0万元
    • 批准年份：
      2023
    • 负责人：
      林蒋国
    • 依托单位：
      广东省心血管病研究所