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Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A

Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A
使用 HAC 载体表达人 FVIII 用于干细胞介导的血友病 A 基因治疗
批准号：
20890130
负责人：
KUROSAKI Hajime
金额：
$2.11万
依托单位：
Tottori University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Young Scientists (Start-up)
财政年份：
2008
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2008 至 2009
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20890130/
关键词：
染色体血友病iPS細胞ヒト人工染色体ベクター細胞補充

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
我们试图阐明携带人FVIII基因的人人工染色体(HAC)载体在血友病A基因治疗中的潜在用途。我们已经在血友病小鼠来源的干细胞中用携带多拷贝FVIII的HAC载体证明了FVIII的产生和分泌。这为血友病A开发了很有前途的基因疗法。
英文摘要
We sought to elucidate the potential usefulness of a human artificial chromosome (HAC) vector carrying the human FVIII cDNA for gene therapy of Hemophilia A. We have demonstrated the production and secretion of FVIII using the HAC vector carrying multi copies of FVIII in the hemophiliac mouse derived stem cell. This develops promising gene therapies for hemophilia A.
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会议论文
Effects of Tritrichomonas muris on the Mouse Intestine: A Proteomic Analysis
DOI： 10.1538/expanim.58.537
发表时间： 2009-10-01
期刊： EXPERIMENTAL ANIMALS
影响因子： 2.4
作者： [Kashiwagi, Akiko, Kurosaki, Hajime, Shibahara, Toshiyuki]
通讯作者： Shibahara, Toshiyuki
幹細胞研究の最近の進歩 幹細胞へのヒト人工染色体導入-医学・薬学への応用-
干细胞研究最新进展将人类人工染色体引入干细胞-在医学和制药中的应用-
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [H. Nishimura, R. Sasaki, Y. Okamoto, K. Yoshida, Kawabe T, K. Nibu, N. Ohtsuki, M. Saitoh, T. Soejima, K. Sugimura*, Liu FT, 黒崎 創]
通讯作者： 黒崎 創
Human FVIII expression using a HAC vector toward stem cell-mediated gene therapy for hemophilia A
使用 HAC 载体表达人 FVIII 用于干细胞介导的血友病 A 基因治疗
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [西村英輝, 佐々木良平, 岡本欣晃, 吉田賢史, 河邊哲也, 丹生健一, 大月直樹, 斉藤幹, 副島俊典, 杉村和朗, Hajime Kurosaki]
通讯作者： Hajime Kurosaki
血友病A型モデルマウス由来ntES細胞における第VIII因子発現HACベクターの有用性
表达因子 VIII 的 HAC 载体在源自 A 型血友病模型小鼠的 ntES 细胞中的效用
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [上薗玄, 西村英輝, 佐々木良平, 河邊哲也, 吉田賢史, 宮脇大輔, 石原武明, 杉村和朗, 宇野愛海]
通讯作者： 宇野愛海
共 7 条
    Development of cell replacement therapy for hemophilia using a novel artificial chromosome vector
    • 批准号：
      16K09828
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
    • 资助金额：
      $3.0万
    • 财政年份：
      2016
    • 负责人：
      KUROSAKI Hajime
    • 依托单位：
      Tottori University
    Correction model of hemophilia A mice with multicopy of reprogramming factors and factor VIII gene using HAC
    • 批准号：
      24790974
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
    • 资助金额：
      $2.66万
    • 财政年份：
      2012
    • 负责人：
      KUROSAKI Hajime
    • 依托单位：
      Tottori University
    国内基金
    海外基金
    补体C3调控血友病A抑制物形成的分子机制及靶向治疗策略研究
    • 批准号：
      82500180
    • 项目类别：
      青年科学基金项目（C类）
    • 资助金额：
      30.00万元
    • 批准年份：
      2025
    • 负责人：
      张夏林
    • 依托单位：
      山西医科大学
    基于CRISPR2.0精准整合技术的血友病A基因治疗研究
    基于自定义大模型、机器视觉及可穿戴技术的血友病智能康复评估、治疗与疗效预测分析研究
    AAV基因治疗血友病B中肝脏特异性趋化 Granzyme K+CD8+T细胞介导的免疫调控机制研究