Targeted delivery of antisense-mediated exon skipping therapy in a DMD transgenic pig model
Targeted delivery of antisense-mediated exon skipping therapy in a DMD transgenic pig model
DMD 转基因猪模型中反义介导的外显子跳跃疗法的靶向递送
批准号：
331579
负责人：
Guncay Ashley
金额：
$1.27万
依托单位：
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Studentship Programs
财政年份：
2014
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2014-12-01 至 2015-12-01
中文摘要
翻译
杜氏肌营养不良症（DMD）以肌肉功能丧失为特征，是由DMD基因突变或改变引起的世界范围内最常见和致命的遗传性疾病之一。目前，外显子跳跃疗法是最有前途的治疗方法之一
英文摘要
Duchenne muscular dystrophy (DMD), characterized by loss of muscle function, is one of the most common and deadly genetic disorders worldwide caused by mutations or alterations in the DMD gene. Currently, exon skipping therapy is one of the most promising
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