Discovering the first microRNA-targeted drug.
Discovering the first microRNA-targeted drug.
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DOI：
10.1083/jcb.201208082
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发表时间：
2012-10-29
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Kauppinen S
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Lindow M;Kauppinen S
MicroRNAs (miRNAs) are important post-transcriptional regulators of nearly every biological process in the cell and play key roles in the pathogenesis of human disease. As a result, there are many drug discovery programs that focus on developing miRNA-based therapeutics. The most advanced of these programs targets the liver-expressed miRNA-122 using the locked nucleic acid (LNA)–modified antisense oligonucleotide miravirsen. Here, we describe the discovery of miravirsen, which is currently in phase 2 clinical trials for treatment of hepatitis C virus (HCV) infection.
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