Gene-circuit therapy on the horizon: synthetic biology tools for engineered therapeutics.
Gene-circuit therapy on the horizon: synthetic biology tools for engineered therapeutics.
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DOI：
10.18388/abp.2020_5744
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发表时间：
2021-08-30
影响因子：
1.7
通讯作者：
Balázsi G
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Krzysztoń R;Wan Y;Petreczky J;Balázsi G
治疗性基因组修饰需要对引入的治疗功能进行精确控制。目前的基因和细胞治疗方法无法传递这样的指令，并且依赖于半定量方法，对时间、背景和转基因表达水平的影响有限，因此对治疗功能的影响有限。合成生物学为设计治疗系统及其组件的定量功能提供了新的机会。在这里，我们讨论合成生物学工具在其治疗背景下，工程合成生物分子和高阶功能系统，即基因电路的原理证明和临床应用的例子。我们还展望了先进基因回路治疗的未来发展。
Therapeutic genome modification requires precise control over the introduced therapeutic functions. Current approaches of gene and cell therapy fail to deliver such command and rely on semi-quantitative methods with limited influence on timing, contextuality and levels of transgene expression, and hence on therapeutic function. Synthetic biology offers new opportunities for quantitative functionality in designing therapeutic systems and their components. Here, we discuss synthetic biology tools in their therapeutic context, with examples of proof-of-principle and clinical applications of engineered synthetic biomolecules and higher-order functional systems, i.e. gene circuits. We also present the prospects of future development towards advanced gene-circuit therapy.
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