Reducing sample size requirements for future ALS clinical trials with a dedicated electrical impedance myography system.
Reducing sample size requirements for future ALS clinical trials with a dedicated electrical impedance myography system.
复制标题
DOI：
10.1080/21678421.2018.1510008
复制
发表时间：
2018-11
影响因子：
2.8
通讯作者：
Bohorquez JL
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Shefner JM;Rutkove SB;Caress JB;Benatar M;David WS;Cartwright MS;Macklin EA;Bohorquez JL
在这项纵向多中心队列研究中，我们评估了专用电阻抗肌电图 (EIM) 设备评估 ALS 进展的潜力以及该系统的基本可重复性和诊断准确性。 46 名 ALS 患者使用 mView EIM 设备 (Myolex, Inc) 在 8 个月的时间内以 2 个月的间隔对多个肌肉进行了多达 5 次连续测量。还获得了疾病状态的标准测量值。对 30 名健康志愿者和 30 名 ALS 模拟者进行了一次评估，以确定该技术是否有助于初步诊断。评估了多个电极阵列和 EIM 结果。 EIM 追踪 ALS 进展情况；功率分析表明，通过利用来自每个受试者 EIM 下降最大的肌肉的 50 kHz 相位值，与 ALSFRS-R 相比，样本量要求减少了 5.2 倍。该进展率与 ALSFRS-R 总进展相关，R=0.371，p=0.021。重复性很高，单个肌肉的组内和组间相关系数大多大于 0.90。 ALS 患者和健康对照之间的平均 50 kHz 相位有区别（曲线下面积 0.78，95% 置信区间 (CI) 0.68,0.89），但模拟者和 ALS 患者之间没有区别（曲线下面积 0.60，95% CI 0.47,0.73）。虽然识别 ALS 与疾病模拟的特异性有限，但这些结果支持这样的假设：单肌 EIM 可以在 ALS 临床试验中作为一种方便、可重复且强大的结果测量方法。
In this longitudinal multicenter cohort study, we evaluated the potential of a dedicated electrical impedance myography (EIM) device to assess ALS progression and the system’s basic reproducibility and diagnostic accuracy. Forty-six ALS patients underwent up to 5 sequential measurements of multiple muscles over a period of 8 months at 2-month intervals using the mView EIM device (Myolex, Inc). Standard measures of disease status were also obtained. A group of 30 healthy volunteers and 30 ALS-mimics were evaluated once to determine if the technique could assist with initial diagnosis. Several electrode arrays and EIM outcomes were assessed. EIM tracked ALS progression; power analyses suggested a 5.2-fold reduction in sample size requirements compared to ALSFRS-R by utilizing 50 kHz phase value from the muscle with the greatest EIM decline in each subject. This progression rate correlated to total ALSFRS-R progression, with R=0.371, p=0.021. Reproducibility was high, with both intra- and inter-rater intraclass correlation coefficients for individual muscles mostly greater than 0.90. The mean 50 kHz phase distinguished between ALS patients and healthy controls (area-under-curve 0.78, 95% confidence intervals (CIs) 0.68,0.89), but not between mimics and ALS patients (area-under-curve 0.60, 95% CIs 0.47,0.73). While limited in its specificity to identify ALS versus disease mimics, these results support the hypothesis that single-muscle EIM can serve as a convenient, repeatable, and powerful outcome measure in ALS clinical trials.
登录
查看更多内容
影响因子：
3.4
作者：
Andres, Patricia L.;Skerry, Linda M.;Cudkowicz, Merit E.
通讯作者：
Cudkowicz, Merit E.
影响因子：
4.4
作者：
Cedarbaum, JM;Stambler, N;Nakanishi, A
通讯作者：
Nakanishi, A
影响因子：
3.7
作者：
Li, Jia;Sung, Minhee;Rutkove, Seward B.
通讯作者：
Rutkove, Seward B.
影响因子：
3.4
作者：
Rutkove, Seward B.
通讯作者：
Rutkove, Seward B.
DOI：
10.3109/17482968.2012.688837
发表时间：
2012-09
期刊：
Amyotrophic lateral sclerosis : official publication of the World Federation of Neurology Research Group on Motor Neuron Diseases
影响因子：
--
作者：
Rutkove SB;Caress JB;Cartwright MS;Burns TM;Warder J;David WS;Goyal N;Maragakis NJ;Clawson L;Benatar M;Usher S;Sharma KR;Gautam S;Narayanaswami P;Raynor EM;Watson ML;Shefner JM
通讯作者：
Shefner JM