Lipid-coated mesoporous silica nanoparticles for anti-viral applications via delivery of CRISPR-Cas9 ribonucleoproteins.
Lipid-coated mesoporous silica nanoparticles for anti-viral applications via delivery of CRISPR-Cas9 ribonucleoproteins.
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脂质包被介孔二氧化硅纳米颗粒通过递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白抗病毒应用。
DOI：
10.1038/s41598-023-33092-4
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发表时间：
2023-04-27
影响因子：
4.6
通讯作者：
Negrete, Oscar A.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
LaBauve, Annette E.;Saada, Edwin A.;Jones, Iris K. A.;Mosesso, Richard;Noureddine, Achraf;Techel, Jessica;Gomez, Andrew;Collette, Nicole;Sherman, Michael B.;Serda, Rita E.;Butler, Kimberly S.;Brinker, C. Jeffery;Schoeniger, Joseph S.;Sasaki, Darryl;Negrete, Oscar A.
新出现和重新出现的病毒病原体对抗病毒治疗的发展提出了独特的挑战。具有高度灵活性和快速生产时间的抗病毒方法对于对抗这些高流行风险病毒至关重要。 CRISPR-Cas 技术已被广泛重新用于治疗多种疾病，最近的工作扩展到对抗病毒感染的潜在应用。然而，交付仍然对这些技术构成重大挑战。脂质涂层介孔二氧化硅纳米粒子（LCMSN）由于其高生物相容性、易于合成和易于化学功能化，为各种货物提供了一种有吸引力的运输工具。在此，我们报告了使用 LCMSN 来递送针对尼曼-皮克病 C1 型基因的 CRISPR-Cas9 核糖核蛋白 (RNP)，该基因是高流行病风险病原体埃博拉病毒进入所需的重要宿主因子，证明可以有效减少病毒感染。我们进一步强调通过全身给药将 RNP-LCMSN 平台成功体内递送至小鼠肝脏。
Emerging and re-emerging viral pathogens present a unique challenge for anti-viral therapeutic development. Anti-viral approaches with high flexibility and rapid production times are essential for combating these high-pandemic risk viruses. CRISPR-Cas technologies have been extensively repurposed to treat a variety of diseases, with recent work expanding into potential applications against viral infections. However, delivery still presents a major challenge for these technologies. Lipid-coated mesoporous silica nanoparticles (LCMSNs) offer an attractive delivery vehicle for a variety of cargos due to their high biocompatibility, tractable synthesis, and amenability to chemical functionalization. Here, we report the use of LCMSNs to deliver CRISPR-Cas9 ribonucleoproteins (RNPs) that target the Niemann–Pick disease type C1 gene, an essential host factor required for entry of the high-pandemic risk pathogen Ebola virus, demonstrating an efficient reduction in viral infection. We further highlight successful in vivo delivery of the RNP-LCMSN platform to the mouse liver via systemic administration.
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DOI：
10.1016/j.omtm.2021.09.012
发表时间：
2021-12-10
期刊：
Molecular therapy. Methods & clinical development
影响因子：
--
作者：
Collette N;Dhungel P;Lund SJ;Schwedler JL;Saada EA;Light YK;Sinha A;Schoeniger JS;Negrete OA
通讯作者：
Negrete OA
CRISPR/CAS系统在抗病毒疗法中的应用。
影响因子：
--
作者：
Baddeley HJE;Isalan M
通讯作者：
Isalan M
影响因子：
4.7
作者：
Mout R;Ray M;Lee YW;Scaletti F;Rotello VM
通讯作者：
Rotello VM
影响因子：
15
作者：
Lin, Yu-Shen;Haynes, Christy L.
通讯作者：
Haynes, Christy L.
影响因子：
7.7
作者：
Bruininks, Bart M. H.;Souza, Paulo C. T.;Marrink, Siewert J.
通讯作者：
Marrink, Siewert J.