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Therapy development for pediatric diseases by gene correction in vivo

Therapy development for pediatric diseases by gene correction in vivo
通过体内基因校正开发儿科疾病疗法
批准号：
362458
负责人：
Agudelo Daniel S
金额：
$10.93万
依托单位：
Universit Laval
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Studentship Programs
财政年份：
2016
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2016-11-01 至 2019-11-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=362458&lang=en
关键词：
Adeno-Associated Viral Vectors Crispr/Cas9 Genome Editing Pediatric Diseases

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
1型遗传性酪氨酸血症（HT1）是由于缺乏富马酰乙酰化酶（FAH）引起的，而富马酰乙酰化酶需要代谢食物中摄入的蛋白质中的酪氨酸。这种氨基酸的副产物积累起来，导致各种症状，包括肝和肝
英文摘要
Type 1 hereditary tyrosinemia (HT1 is caused by lack of the enzyme fumarylacetoacetase (FAH) needed to metabolize tyrosine present in the protein intake of our food. By-products of this amino acid build up, lead to a variety of symptoms including liver an
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会议论文
Correction du gène de la dystrophine à l'aide des Trascription activator-like effector nucleases
  • 批准号：
    311926
  • 项目类别：
    Studentship Programs
  • 资助金额：
    $1.27万
  • 财政年份：
    2013
  • 负责人：
    Agudelo Daniel S
  • 依托单位：
    Universit Laval
Correction du gène de la dystrophine avec des protéines ZFNs et TALENs.
国内基金
海外基金
全基因组CRISPR/Cas9文库筛选发现IGF1R通过抑制细胞焦亡途径诱导结直肠癌奥沙利铂耐药的机制研究
  • 批准号：
    2026JJ80578
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    杨熙华
  • 依托单位：
    郴州市第一人民医院
CRISPR/Cas9精确编辑NOTCH2NLC基因GGC重复扩增突变的治疗策略探究
  • 批准号：
    2026JJ50082
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
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    谢妮娜
  • 依托单位：
    中南大学湘雅医院
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    2026JJ50622
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    罗静
  • 依托单位：
    中南大学湘雅二医院
基于CRISPR/Cas9基因编辑技术及雌核发育技术快速获得无肌间刺金背鲤新种质的研究
  • 批准号：
    2026JJ30134
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    李俊
  • 依托单位：
    怀化学院