Therapy development for pediatric diseases by gene correction in vivo

通过体内基因校正开发儿科疾病疗法

基本信息

  • 批准号:
    362458
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 10.93万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Studentship Programs
  • 财政年份:
    2016
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2016-11-01 至 2019-11-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Type 1 hereditary tyrosinemia (HT1 is caused by lack of the enzyme fumarylacetoacetase (FAH) needed to metabolize tyrosine present in the protein intake of our food. By-products of this amino acid build up, lead to a variety of symptoms including liver an
1型遗传性酪氨酸血症(HT1)是由于缺乏富马酰乙酰化酶(FAH)引起的,而富马酰乙酰化酶需要代谢食物中摄入的蛋白质中的酪氨酸。这种氨基酸的副产物积累起来,导致各种症状,包括肝和肝

项目成果

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Correction du gène de la dystrophine à l'aide des Trascription activator-like effector nucleases
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  • 资助金额:
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  • 批准号:
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  • 财政年份:
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  • 资助金额:
    $ 10.93万
  • 项目类别:
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