Transplantation von Leberzellen für die Therapie Leber-basierter metabolischer Erkrankungen

Der Leber imúberschuss gebildet中含有蛋白质MIT代谢功能。埃克兰昆根的同种异体同种异体异体移植的纹身。在Vorarbeiten konnte gezeigen中，移植了肝细胞和肝内皮细胞(LSEC)和Gewebe von Empfängerlebern集成。在肝酶生产过程中，苯丙酮尿酶是一种重要的酶制剂。对苯丙酮尿症患者的肝酶活性进行了检测，并在体外进行了基因改造。这是一件很重要的事情，因为这是一件很重要的事情。在FVTII-Defiziente Mäuse die Erkrankung Mildert中，我们进行了大量的移植。达赫索伦修女LSEC AUS手术研究人类Lebern gewonnen，嗯，FVIII-体外生产和免疫缺陷的NACH移植。MIT在Leberzell的基础上进行了单独的实验和治疗潜力的研究，并将其移植到肝脏的代谢系统中。

Die meisten Proteine mit metabolischen Funktionen werden in der Leber im Überschuss gebildet. Diese Tatsache hat zur Entwicklung der Transplantation isolierter Leberzellen für metabolische Erkrankungen geführt. In Vorarbeiten konnte gezeigt werden, dass sich transplantierte Hepatozyten und sinusoidale Leberendothelzellen (LSEC) erfolgreich im Gewebe von Empfängerlebern integrieren. Bei der häufigen Stoffwechselkrankheit Phenylketonurie fehlt ein Enzym, das in Hepatozyten produziert wird. Deshalb soll im ersten Teilprojekt in einem exklusiven Mausmodell der Phenylketonurie die Leber mit gesunden und ex-vivo Gen-transduzierten Hepatozyten repopuliert werden. Der zelluläre Produktionsort von Gerinnungsfaktor VIII, der bei der Bluterkrankheit Hämophilie A fehlt, ist beim Menschen noch immer unbekannt. Es konnte gezeigt werden, dass die Transplantation von LSEC in FVTII-defiziente Mäuse die Erkrankung mildert. Daher sollen nun LSEC aus Operationsresektaten humaner Lebern gewonnen werden, um die FVIII-Produktion in-vitro und nach Transplantation in immundefiziente Mäuse zu prüfen. Mit den Experimenten soll erstmals das therapeutische Potential der Leberzell- Transplantation für diese wichtigen metabolischen Erkrankungen untersucht werden.