SBIR Phase II: Repurposing RNA processing factors to edit RNA for the treatment of Dravet syndrome

SBIR II 期:重新利用 RNA 加工因子编辑 RNA 以治疗 Dravet 综合征

基本信息

  • 批准号:
    2334756
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 99.93万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
  • 财政年份:
    2024
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2024-01-15 至 2025-12-31
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

This Small Business Innovation Research (SBIR) Phase II project is the development of a safe and effective treatment for a devastating form of pediatric epilepsy called Dravet syndrome. Dravet syndrome is an inherited disease that is caused by mutations. This disease affects children and young adults and results in devastating seizures, developmental issues, and premature death in most patients. Gene therapy is an approach that involves replacement of mutated DNA sequences, but broad use of these approaches has been limited by safety issues. This project follows a unique RNA editing approach to replace defective sequences in the gene in order to halt or reverse the progression of this disease. This project will be instrumental in developing a treatment for nearly 30,000 patients in the U.S. with this condition and would constitute a multibillion-dollar market. This Small Business Innovation Research (SBIR) Phase II project focuses on the development of an RNA editing approach that replaces defective sequences within mutated RNAs as a means to address inherited human disease. The company focuses on Dravet syndrome, a dominantly inherited disease that causes recurrent and devastating seizures in children. Dravet syndrome is caused by mutations in SCN1A, which is an ion channel that is primarily expressed in inhibitory neurons. By targeting defective RNAs with a system that is active only in inhibitory neurons, the company will devise an approach that avoids the risk of toxicities associated with aberrant ion channel expression. Indeed, this disease has resisted gene replacement approaches due to this risk of off-target activities. The company’s system also avoids the use of immunogenic proteins and functions via repurposing of cellular machinery. The result is an inherently non-immunogenic systems which will avoid the varied safety risks associated with use of non-human transcription factor or gene editing systems such as CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats).This award reflects NSF's statutory mission and has been deemed worthy of support through evaluation using the Foundation's intellectual merit and broader impacts review criteria.
这个小企业创新研究(SBIR)第二阶段项目是开发一种安全有效的治疗方法,用于治疗一种称为Dravet综合征的破坏性形式的儿科癫痫。德拉韦综合征是一种由突变引起的遗传性疾病。这种疾病影响儿童和年轻人,在大多数患者中会导致毁灭性的癫痫发作、发育问题和过早死亡。基因治疗是一种涉及替换突变DNA序列的方法,但这些方法的广泛使用受到安全问题的限制。该项目遵循一种独特的RNA编辑方法来替换基因中的缺陷序列,以阻止或逆转这种疾病的发展。该项目将有助于为美国近3万名患有这种疾病的患者开发一种治疗方法,并将构成一个数十亿美元的市场。这个小型企业创新研究(SBIR)第二阶段项目的重点是开发一种RNA编辑方法,以取代突变RNA中的缺陷序列,作为解决遗传性人类疾病的一种手段。该公司专注于德拉韦综合征,这是一种主要遗传的疾病,会导致儿童反复发作和毁灭性的癫痫发作。Drave氏综合征是由SCN1a突变引起的,SCN1a是一种主要在抑制性神经元中表达的离子通道。通过用一个只在抑制性神经元中活跃的系统来定位有缺陷的RNA,该公司将设计出一种方法,避免与异常离子通道表达相关的毒性风险。事实上,由于这种非靶标活动的风险,这种疾病已经抵制了基因替换方法。该公司的系统还通过重新调整细胞机械的用途来避免使用免疫原蛋白和功能。其结果是一种固有的非免疫原性系统,将避免与使用非人类转录因子或基因编辑系统(如CRISPR(成簇的规则间隔的短回文重复序列))相关的各种安全风险。该奖项反映了NSF的法定使命,并通过使用基金会的智力优势和更广泛的影响审查标准进行评估,被认为值得支持。

项目成果

期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)

数据更新时间:{{ journalArticles.updateTime }}

{{ item.title }}
{{ item.translation_title }}
  • DOI:
    {{ item.doi }}
  • 发表时间:
    {{ item.publish_year }}
  • 期刊:
  • 影响因子:
    {{ item.factor }}
  • 作者:
    {{ item.authors }}
  • 通讯作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ journalArticles.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ monograph.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ sciAawards.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ conferencePapers.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者:
    {{ item.author }}

数据更新时间:{{ patent.updateTime }}

David Nelles其他文献

David Nelles的其他文献

{{ item.title }}
{{ item.translation_title }}
  • DOI:
    {{ item.doi }}
  • 发表时间:
    {{ item.publish_year }}
  • 期刊:
  • 影响因子:
    {{ item.factor }}
  • 作者:
    {{ item.authors }}
  • 通讯作者:
    {{ item.author }}

{{ truncateString('David Nelles', 18)}}的其他基金

STTR Phase I: Harnessing the power of introns for safe and effective therapeutics and genomic screening
STTR 第一阶段:利用内含子的力量进行安全有效的治疗和基因组筛查
  • 批准号:
    2112383
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Standard Grant

相似国自然基金

Baryogenesis, Dark Matter and Nanohertz Gravitational Waves from a Dark Supercooled Phase Transition
  • 批准号:
    24ZR1429700
  • 批准年份:
    2024
  • 资助金额:
    0.0 万元
  • 项目类别:
    省市级项目
ATLAS实验探测器Phase 2升级
  • 批准号:
    11961141014
  • 批准年份:
    2019
  • 资助金额:
    3350 万元
  • 项目类别:
    国际(地区)合作与交流项目
地幔含水相Phase E的温度压力稳定区域与晶体结构研究
  • 批准号:
    41802035
  • 批准年份:
    2018
  • 资助金额:
    12.0 万元
  • 项目类别:
    青年科学基金项目
基于数字增强干涉的Phase-OTDR高灵敏度定量测量技术研究
  • 批准号:
    61675216
  • 批准年份:
    2016
  • 资助金额:
    60.0 万元
  • 项目类别:
    面上项目
基于Phase-type分布的多状态系统可靠性模型研究
  • 批准号:
    71501183
  • 批准年份:
    2015
  • 资助金额:
    17.4 万元
  • 项目类别:
    青年科学基金项目
纳米(I-Phase+α-Mg)准共晶的临界半固态形成条件及生长机制
  • 批准号:
    51201142
  • 批准年份:
    2012
  • 资助金额:
    25.0 万元
  • 项目类别:
    青年科学基金项目
连续Phase-Type分布数据拟合方法及其应用研究
  • 批准号:
    11101428
  • 批准年份:
    2011
  • 资助金额:
    23.0 万元
  • 项目类别:
    青年科学基金项目
D-Phase准晶体的电子行为各向异性的研究
  • 批准号:
    19374069
  • 批准年份:
    1993
  • 资助金额:
    6.4 万元
  • 项目类别:
    面上项目

相似海外基金

SBIR Phase II: Innovative Two-Phase Cooling with Micro Closed Loop Pulsating Heat Pipes for High Power Density Electronics
SBIR 第二阶段:用于高功率密度电子产品的创新两相冷却微闭环脉动热管
  • 批准号:
    2321862
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: Innovative Glass Inspection for Advanced Semiconductor Packaging
SBIR 第二阶段:先进半导体封装的创新玻璃检测
  • 批准号:
    2335175
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: Intelligent Language Learning Environment
SBIR第二阶段:智能语言学习环境
  • 批准号:
    2335265
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: FlashPCB Service Commercialization and AI Component Package Identification
SBIR第二阶段:FlashPCB服务商业化和AI组件封装识别
  • 批准号:
    2335464
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: Thermally-optimized power amplifiers for next-generation telecommunication and radar
SBIR 第二阶段:用于下一代电信和雷达的热优化功率放大器
  • 批准号:
    2335504
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: Sodium-Based Solid-State Batteries for Stationary Energy Storage
SBIR第二阶段:用于固定储能的钠基固态电池
  • 批准号:
    2331724
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: A mesh-free, sling-free, minimally invasive treatment for stress urinary incontinence in women
SBIR II 期:无网、无吊带的微创治疗女性压力性尿失禁
  • 批准号:
    2233106
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: Zero Trust Solution for Precision Medicine and Precision Health Data Exchanges
SBIR 第二阶段:精准医疗和精准健康数据交换的零信任解决方案
  • 批准号:
    2226026
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: Computer-based co-reading for students with reading disabilities
SBIR 第二阶段:为有阅读障碍的学生提供基于计算机的共同阅读
  • 批准号:
    2321439
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
SBIR Phase II: Development of a Novel Measurement Technology to Enable Longitudinal Multiomic Investigations of the Gut Microbiome
SBIR 第二阶段:开发新型测量技术以实现肠道微生物组的纵向多组学研究
  • 批准号:
    2314685
  • 财政年份:
    2024
  • 资助金额:
    $ 99.93万
  • 项目类别:
    Cooperative Agreement
{{ showInfoDetail.title }}

作者:{{ showInfoDetail.author }}

知道了