副腎白質ジストロフィー患者の特異的QOL尺度の開発と応用

肾上腺脑白质营养不良患者特定生活质量量表的开发与应用

• 批准号: 22K17513
• 负责人: 古藤 雄大
• 金额: $ 2.91万
• 依托单位: Osaka Aoyama University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2022
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2022-04-01 至 2025-03-31
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-22K17513/
• 关键词: 副腎白質ジストロフィー; インタビュー; システマティックレビュー; 生活の質; ペルオキシソーム病; 先天性代謝異常症

副腎白質ジストロフィーの患者家族会の協力を得て、4人の養育者へのインタビュー調査を実施した。疾患が患者と家族の生活全体に及ぼす様々な影響についての具体的な語りを得ることができた。特に、現在の日本の医療や福祉の状況に沿って、患者と家族が抱える課題についての情報を得ることができた。現在は、インタビュー結果を分析している段階である。対象者数は予定より少ないが、インタビュー内容の豊富さと、次に述べるシステマティックレビューでの知見を総合的に評価し、対象者を増やすか検討する。なお、分析の結果は2023年度中にジャーナルに投稿予定である。また、副腎白質ジストロフィーを含む、先天性白質ジストロフィー患者家族の経験に関するシステマティックレビューについて、プロトコルペーパーを作成した。すでに、JBI Evidence SynthesisにOnline firstで掲載されている。現在は、レビューのための文献収集とスクリーニング、質の評価を終了し、データの抽出作業に移行している。なお、統合された知見は2023年度中にJBI Evidence Synthesisに投稿予定である。Leukodystrophy Quality of Life Assessmentの翻訳については、著作権者との連絡が取れず、実施することができていない。来年度以降については、2022年度の調査から得られた知見を基に、副腎白質ジストロフィー患者と家族の生活の質を評価する尺度における、質問項目の選定を進める。システマティックレビューで得られる、白質ジストロフィー患者の知見だけでなく、インタビュー調査から得られた日本の社会環境に起因する課題にかかわる設問を加えることで、利用可能性の高い尺度を開発することにつながる。作成された尺度の信頼性と妥当性を検証するための質問紙調査を実施する予定である。

与肾上腺白细胞增强患者的关联合作，进行了四名护理人员的访谈。我们能够就疾病对患者及其家人的整体生活产生的各种影响进行具体谈判。特别是，我们能够根据目前的日本医疗和福利状况获得有关患者及其家人面临的挑战的信息。目前，我们正在分析访谈的结果。尽管参与者的数量比预期的要小，但我们将全面评估以下系统评论的访谈和发现的丰富内容，并考虑是否增加参与者的数量。该分析的结果计划在2023年的杂志上发布。还准备了一份协议论文，以系统地审查先天性白细胞营养不良的家族的经历，包括肾上腺白细胞营养不良。首先已经在JBI证据综合上介绍了它。目前，我们已经完成了文献收集，筛选和质量评估，并正在朝着数据提取工作迈进。该集成的发现将在2023年内发布到JBI证据综合。白细胞增多症的生活质量评估的翻译尚未与版权持有人传达，尚未实施。在明年及以后的情况下，我们将根据2022年调查的发现，以评估肾上腺白细胞增强患者及其家人的生活质量进行选择。通过添加与日本社会环境引起的问题有关的问题，不仅是通过对白血病患者进行系统评价获得的知识，而且还通过日本社会环境引起的访谈调查所带来的挑战，这将导致发展高度可用的措施。将进行问卷调查，以验证准备量表的可靠性和有效性。

项目成果

Experiences of patients and their family members with metachromatic leukodystrophy, adrenoleukodystrophy, and Krabbe disease: a qualitative systematic review protocol

异染性脑白质营养不良、肾上腺脑白质营养不良和克拉伯病患者及其家人的经历：定性系统评价方案

• DOI: 10.11124/jbies-22-00154
• 发表时间: 2022
• 期刊: JBI Evidence Synthesis
• 影响因子: 2.7
• 作者: Koto Yuta;Ueki Shingo;Yamakawa Miyae;Sakai Norio
• 通讯作者: Sakai Norio

Experience of patients with Krabbe disease or metachromatic leukodystrophy: qualitative research

克拉伯病或异染性脑白质营养不良患者的经历：定性研究

• 发表时间: 2022
• 作者: Yuta Koto;Kumiko Kitamura;Natsuki Muta;Norio Sakai
• 通讯作者: Norio Sakai