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Study on the treatment of Duchenne musclar dystrophy with chimera RNA/DNA

Study on the treatment of Duchenne musclar dystrophy with chimera RNA/DNA
嵌合体RNA/DNA治疗杜氏肌营养不良症的研究
批准号：
13307026
负责人：
MATSUO Masafumi
金额：
$35.28万
依托单位：
Kobe University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
财政年份：
2001
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2001 至 2003
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-13307026/
关键词：
dystrophinDuchennemuscular dystrophymolecular therapy遺伝子異常デュシェンヌ型筋ジストロフィーキメラRNADNA点変異筋細胞治療点突然変異

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In this study the method to treat Duchenne musclar dystrophy (DMD) was examined by inducing exon 41 skipping. In one DMD a nonsense mutation was identified in exon 41 of the dystrophin gene. It was supposed that he will start dystrophin production when exon 41 skipping was induced resulting in in-frame mRNA. RNA/ENA chimera was employed to induce exon 41 skipping. Several RNA/ENA chimera were designed to cover the full-length of exon 41 and each of RNA/ENA chimera examined for its activity to induce exon 41 skipping. As a result the best RNA/ENA was identified. The selected RNA/ENA chimera was transfected to myocytes of the DMD case. Remarkably, exon 41 skipping was induced in his dystrophin mRNA and dystrophin expression was shown.
期刊论文(25)
专著(0)
科研奖励(0)
会议论文
Matsuo M.: "Treatment of Duchenne muscular dystrophy at the mRDA level."Frontiers in human genetics diseases and technologies.. 347-361 (2001)
Matsuo M.：“在 mRDA 水平上治疗杜氏肌营养不良症。”人类遗传疾病和技术前沿.. 347-361 (2001)
DOI： --
发表时间：
期刊：
影响因子： --
作者： []
通讯作者：
Ito T.: "One of three examined purine-rich sequences selected from dystrophin exons exhibits splicing enhancer activity"Acta Myologica. 2. 151-153 (2001)
Ito T.：“从肌营养不良蛋白外显子中选择的三个检查的富含嘌呤序列之一表现出剪接增强子活性”Acta Myologica。
DOI： --
发表时间：
期刊：
影响因子： --
作者： []
通讯作者：
Adachi K, Takeshima Y, Wada H, Yagi Y, Nakamura H, Matsuo M.: "Hetergpus dystrophin mRNAs produced by a novel splice acceptor site mutation in intermediate dystrophinopathy."Ped.Res.. 53. 1-7 (2003)
Adachi K、Takeshima Y、Wada H、Yagi Y、Nakamura H、Matsuo M.：“中间型肌营养不良症中新型剪接受体位点突变产生的 Hetergpus 肌营养不良蛋白 mRNA。”Ped.Res.. 53. 1-7 (2003)
DOI： --
发表时间：
期刊：
影响因子： --
作者： []
通讯作者：
Nakayama Y: "Cloning of cDNA Encoding a Regeneration-associated Muscle Protease Whose Expression is Attenuated in Cell Lines Derived from Duchenne Muscular Dystrophy Patients"American Journal of Pathology. in press. (2004)
Nakayama Y：“克隆编码再生相关肌肉蛋白酶的 cDNA，该蛋白酶的表达在杜氏肌营养不良症患者的细胞系中减弱”，《美国病理学杂志》。
DOI： --
发表时间：
期刊：
影响因子： --
作者： []
通讯作者：
共 23 条
    Cloning of non-dystrophin transcript from the dystrophin gene
    • 批准号：
      25670480
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
    • 资助金额：
      $2.5万
    • 财政年份：
      2013
    • 负责人：
      MATSUO Masafumi
    • 依托单位：
      Kobe Gakuin University
    Expression of dystrophin via exon skipping with a small chemical
    • 批准号：
      24390267
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $11.65万
    • 财政年份：
      2012
    • 负责人：
      MATSUO Masafumi
    • 依托单位：
      Kobe Gakuin University
    Dose prostaglandin-mediated inflammation commit to pathology of Duchenne muscular dystrophy?
    • 批准号：
      23659521
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
    • 资助金额：
      $2.5万
    • 财政年份：
      2011
    • 负责人：
      MATSUO Masafumi
    • 依托单位：
      Kobe Gakuin University
    Genes responsible for mental retardation complicating to Duchenne muscular dystrophy
    国内基金
    海外基金
    表没食子儿茶素没食子酸脂通过miR-125/NCF1信号通路抑制Duchenne型肌营养不良的炎症反应和氧化应激机制研究
    • 批准号：
      2023J01101
    • 项目类别：
      省市级项目
    • 资助金额：
      10.0万元
    • 批准年份：
      2023
    • 负责人：
      胡君
    • 依托单位：
      福建医科大学
    人源化肌肉嵌合Duchenne型肌营养不良症模型鼠的建立及CRISPR/Cas9编辑模型鼠缺陷基因并恢复dystrophin长期表达的研究
    • 批准号：
      81771359
    • 项目类别：
      面上项目
    • 资助金额：
      54.0万元
    • 批准年份：
      2017
    • 负责人：
      张成
    • 依托单位：
      中山大学
    鉴定dystrophin基因外显子中的剪接调控序列及其在治疗Duchenne型肌营养不良症中的应用研究
    • 批准号：
      81371921
    • 项目类别：
      面上项目
    • 资助金额：
      70.0万元
    • 批准年份：
      2013
    • 负责人：
      张竹君
    • 依托单位：
      南开大学
    成体多潜能先祖细胞移植后功能性分化及基因修饰治疗Duchenne肌营养不良及其机制的研究
    • 批准号：
      30370505
    • 项目类别：
      面上项目
    • 资助金额：
      21.0万元
    • 批准年份：
      2003
    • 负责人：
      张苏明
    • 依托单位：
      华中科技大学