Hydrodynamic Gene Delivery to Non-human Primates

水动力基因递送至非人类灵长类动物

• 批准号: 23790595
• 负责人: KAMIMURA Kenya
• 金额: $ 2.83万
• 依托单位: Niigata University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
• 财政年份: 2011
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2011 至 2013
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-23790595/
• 关键词: 遺伝子治療; ハイドロダイナミック遺伝子導入法; 肝臓; 大動物; 血管造影手技; 血友病; ハイドロダイナミック遺伝子治療; 非ウイルスベクター; 前臨床研究

Development of a safe and effective method for gene delivery is an essential step toward gene therapy. We have previously reported the effectiveness of image-guided liver-lobe specific hydrodynamic gene delivery. Here, we have assessed the efficiency and the safety of the procedure in non-human primates in this study. The injection catheter was inserted in the lobular hepatic veins and the hydrodynamic injection of the marker plasmid DNA was performed with a various parameters including, injection pressure, volume, flow rate, etc. Based on the results obtained, the optimum parameters were defined followed by the long-term gene expression study using the parameters injecting plasmid expressing human factor IX DNA. The efficiency and safety of the procedure have been confirmed and the development of the gene delivery system and the pre-clinical study are ongoing research programs.

开发一种安全有效的基因输送方法是迈向基因治疗的重要一步。我们以前已经报道了图像引导的肝脏特异性流体动力基因递送的有效性。在这里，我们评估了本研究中非人类灵长类动物的程序的效率和安全性。注射导管插入小叶肝静脉中，并使用各种参数进行标记质粒DNA的流体动力注射，包括注射压力，体积，体积，流量等。根据获得的结果，使用将最佳参数定义为使用长期基因表达的最佳参数，然后使用注射层状层状表达的长期基因表达研究。该程序的效率和安全性已得到证实，基因输送系统和临床前研究的发展也在正在进行的研究计划中。

项目成果

大動物に対するハイドロダイナミック遺伝子導入法

大型动物水动力基因转移方法

• 发表时间: 2011
• 作者: 上村顕也;他
• 通讯作者: 他

Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology, 2013 Ch 15, Hydrodynamic-pressure-based non-viral Nucleic Acid Delivery

基因转移、基因治疗和遗传药理学高级教科书，2013 年第 15 章，基于流体动力压力的非病毒核酸递送

• 发表时间: 2013
• 作者: Suda T;Kamimura K;Zhang G;Liu D.
• 通讯作者: Liu D.

Advances in gene delivery systems.

• DOI: 10.1155/2015/610342
• 发表时间: 2015
• 期刊: BioMed research international
• 作者: Nimesh S;Halappanavar S;Kaushik NK;Kumar P
• 通讯作者: Kumar P

Hydrodynamics-based Gene Transfer to Large Animals

基于流体动力学的大型动物基因转移

• 发表时间: 2013
• 作者: Kamimura K;Suda T;Zhang G;Aoyagi Y;Liu D.
• 通讯作者: Liu D.

医薬工連携による新規遺伝子導入装置の開発と今後の展開

通过制药和制药工程之间的合作开发和未来开发新的基因转移装置

• 发表时间: 2012
• 作者: 高村昌昭,許波,嶋田修一郎,張螢,吉田豊,矢尾板永信,山際訓,松田康伸;野本実,山本格,青柳豊.;須田剛士,上村顕也,青柳豊ほか;須田 剛士;高村 昌昭;須田 剛士;田村 康;渡邉 順;川合 弘一;上村 顕也;横尾 健;須田 剛士;川合 弘一;山際 訓;兼藤 努;上村 顕也
• 通讯作者: 上村 顕也