Gene therapy against Rett syndrome and functional analysis of MeCP2, using blood-brain barrier-penetrating AAV vectors
使用血脑屏障穿透 AAV 载体针对 Rett 综合征的基因治疗和 MeCP2 的功能分析
基本信息
- 批准号:18H02521
- 负责人:
- 金额:$ 11.07万
- 依托单位:
- 依托单位国家:日本
- 项目类别:Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
- 财政年份:2018
- 资助国家:日本
- 起止时间:2018-04-01 至 2021-03-31
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
项目成果
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专利数量(0)
Efficient whole brain transduction by systemic infusion of minimally purified AAV-PHP.eB
- DOI:10.1016/j.jneumeth.2020.108914
- 发表时间:2020-12-01
- 期刊:
- 影响因子:3
- 作者:Konno, Ayumu;Hirai, Hirokazu
- 通讯作者:Hirai, Hirokazu
Ataxic phenotype and neurodegeneration are triggered by the impairment of chaperone‐mediated autophagy in cerebellar neurons
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- 发表时间:2020-07
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- 影响因子:5
- 作者:Masahiro Sato;Tomoko Ohta;Yuria Morikawa;Ayumu Konno;H. Hirai;Y. Kurauchi;A. Hisatsune;H. Katsuki-H.-K
- 通讯作者:Masahiro Sato;Tomoko Ohta;Yuria Morikawa;Ayumu Konno;H. Hirai;Y. Kurauchi;A. Hisatsune;H. Katsuki-H.-K
Global Knockdown of Retinoid-related Orphan Receptor α in Mature Purkinje Cells Reveals Aberrant Cerebellar Phenotypes of Spinocerebellar Ataxia
成熟浦肯野细胞中类维生素A相关孤儿受体α的整体敲低揭示了脊髓小脑共济失调的异常小脑表型
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- 发表时间:2020
- 期刊:
- 影响因子:3.3
- 作者:Yasui Hiroyuki;Matsuzaki Yasunori;Konno Ayumu;Hirai Hirokazu
- 通讯作者:Hirai Hirokazu
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