Gene therapy against Rett syndrome and functional analysis of MeCP2, using blood-brain barrier-penetrating AAV vectors

使用血脑屏障穿透 AAV 载体针对 Rett 综合征的基因治疗和 MeCP2 的功能分析

• 批准号: 18H02521
• 负责人: HIRAI HIROKAZU
• 金额: $ 11.07万
• 依托单位: Gunma University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• 财政年份: 2018
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2018-04-01 至 2021-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-18H02521/
• 关键词: 自閉症; MeCP2; AAV; レット症候群; 小脳; 細胞種特異的プロモーター; Cre; floxマウス; ウイルスベクター; シナプス可塑性; プルキンエ細胞

项目成果

Efficient whole brain transduction by systemic infusion of minimally purified AAV-PHP.eB

• DOI: 10.1016/j.jneumeth.2020.108914
• 发表时间: 2020-12-01
• 期刊: JOURNAL OF NEUROSCIENCE METHODS
• 影响因子: 3
• 作者: Konno, Ayumu;Hirai, Hirokazu
• 通讯作者: Hirai, Hirokazu

抑制性ニューロンだけに外来遺伝子を発現させる手法を開発

开发一种仅在抑制性神经元中表达外源基因的方法

Ataxic phenotype and neurodegeneration are triggered by the impairment of chaperone‐mediated autophagy in cerebellar neurons

• DOI: 10.1111/nan.12649
• 发表时间: 2020-07
• 期刊: Neuropathology and Applied Neurobiology
• 影响因子: 5
• 作者: Masahiro Sato;Tomoko Ohta;Yuria Morikawa;Ayumu Konno;H. Hirai;Y. Kurauchi;A. Hisatsune;H. Katsuki-H.-K

Global Knockdown of Retinoid-related Orphan Receptor α in Mature Purkinje Cells Reveals Aberrant Cerebellar Phenotypes of Spinocerebellar Ataxia

成熟浦肯野细胞中类维生素A相关孤儿受体α的整体敲低揭示了脊髓小脑共济失调的异常小脑表型

• DOI: 10.1016/j.neuroscience.2020.04.004
• 发表时间: 2020
• 期刊: Neuroscience
• 影响因子: 3.3
• 作者: Yasui Hiroyuki;Matsuzaki Yasunori;Konno Ayumu;Hirai Hirokazu
• 通讯作者: Hirai Hirokazu

ミネソタ大学(米国)

明尼苏达大学（美国）